Уређивање гена ЦРИСПР прави још један велики корак напред, циљајући на РНК
Пошто је први пут приказан 2007. алат за уређивање гена ЦРИСПР/Цас9 је коришћен за уређивање ДНК у покушају да се направе организми као што су усеви отпорни на сушу и стока отпорна на болести. У новембру је чак и коришћена технологија у покушају да лечи човека са тешком наследном болешћу.
Сада је тим истраживача са Института Салк идентификовао нову породицу ЦРИСПР ензима који циљају РНК уместо ДНК, и користио алат за решавање неравнотеже протеина у ћелијама изолованим од особе која болује од деменција.
Препоручени видео снимци
„Поруке РНК су кључни посредници многих биолошких процеса“, Патрицк Хсу, Салков сарадник за биологију који је водио студију, рекао је за Дигитал Трендс. „Они су динамички пандан релативно статичним секвенцама ДНК. У многим болестима ове РНК поруке нису у равнотежи, тако да ће могућност њиховог директног циљања и модулације на робустан и специфичан начин бити одлична допуна уређивања ДНК.
Хсу је наставио: „Наш циљ је био да истражимо природну разноликост ЦРИСПР система током микробног живота како бисмо пронашли ензим који циља на РНК који би био веома робустан и специфичан у људским ћелијама.
Повезан
- Уређивање гена ЦРИСПР могло би помоћи да се заустави уобичајени вирус перади
- Припитомљавање усева обично траје вековима. ЦРИСПР је то урадио за две године
Хсу је признао да је стопа успеха за пројекат тако широког обима била „генерално ниска“ и да је неколико додатних захтева учинило њихов труд још сложенијим. Као прво, били су одлучни да пронађу малу варијанту ЦРИСПР-а која би могла да испоручи РНК вирусно у делове мозга - функција недоступна алатима као што је Цас9. А алат је морао да буде флексибилнији и ефикаснији од данашње технологије циљања РНК по златном стандарду.
Да би пронашли жељени алат, Хсу и његове колеге су прво креирали рачунарски програм који је чешљао базе података бактеријске ДНК, тражећи за обрасце понављања ДНК који сигнализирају ЦРИСПР систем и идентификовали породицу ензима који циљају РНК коју су назвали Цас13д. Затим су прецизирали своју претрагу у породици Цас13д за верзију најрелевантнију за употребу у људским ћелијама и налетели на цревну бактерију звану Руминоцоццус флавефациенс КСПД3002, или ЦасРк.
Истраживачи су конструисали ЦасРк да функционише у људским ћелијама и да се бави обликом деменције који се зове неуродегенеративни поремећај ФТД. Да би то урадили, упаковали су алат у вирус и испоручили га неуронима који су узгајани из матичних ћелија пацијента са ФТД. У студији објављеној ове недеље у часопису Целл, ЦасРк је показао 80 посто ефикасности у поновном балансирању тау протеина, који су укључени у варијанте деменције, укључујући Алцхајмерову болест.
„Овај алат ће бити веома користан за проучавање биологије РНК у блиској будућности и надамо се за лечење болести повезаних са РНК у будућности“, рекао је Хсу. „Уређивање гена доводи до промена у секвенци генома кроз пресецање ДНК и његови ефекти су трајни у уређиваној ћелији... циљање РНК са ЦасРк се може користити за генерисање пролазних или степенастих промена без изазивања оштећења ДНК, као што је враћање нивоа РНК на здрав држава."
Препоруке уредника
- Немојте још одустати од исхране, али научници су открили како ЦРИСПР може сагоревати масти
- Уређивање гена ЦРИСПР-Цас9 могло би једног дана „искључити“ вирус ХИВ-а у телу
- ЦРИСПР зауставља фаталну генетску болест код паса, ускоро би исто могао учинити и код људи
Надоградите свој животни стилДигитални трендови помажу читаоцима да прате убрзани свет технологије са свим најновијим вестима, забавним рецензијама производа, проницљивим уводницима и јединственим кратким прегледима.
