依存症と闘う遺伝子治療の人体実験の可能性

近年、新しい遺伝子編集ツールが植物の遺伝子組み換えに至るまであらゆるものに使用されています。 作物の収量を増やす はるかに物議を醸すことになりますが、 人間の胚の遺伝子改ざん. ある種の遺伝子治療は、コカイン中毒の治療にも役立つ可能性がある。 従来の医療や治療などの代替アプローチに対して非常に耐性があることが証明されています。 心理療法？ それが世界的に有名なメイヨークリニックの研究者です 証明することを望んでいる.

彼らは、革新的な新しい単回投与遺伝子治療に関する初のヒトでの研究の承認を求めています。 彼らのアプローチには、体内のコカインを無害な副産物に代謝するAAV8-hCoc​​Hと呼ばれる酵素をコードする遺伝子の送達が含まれます。 仕事の次のステップに進むには、まず米国食品医薬品局 (FDA) から治験新薬申請の形で許可を得る必要があります。

研究者らはすでに、マウスを使ったアプローチの安全性を実証している。 以前の実験では、以前にコカインに曝露されたマウスと曝露されていないマウスの両方で悪影響が完全に欠如していることが示されました。

「AAV8-hCoc​​Hを1回注射し、コカインを毎日定期的に注射したマウスは、ベクター治療を受けなかったコカインを注射したマウスよりも組織の病理がはるかに少なかった」と研究者らは論文で述べている。 仕事を説明する論文の要約. 「生体内分布分析により、ベクターがほぼ肝臓のみに存在することが判明しました。 これらの結果は、適切な用量での肝臓指向性 AAV8-hCoc​​H 遺伝子導入が安全で、忍容性が高く、効果的であることを示しています。 したがって、遺伝子導入療法は、強迫性コカイン乱用を治療するための根本的に新しいアプローチとして登場します。」

同様の作業が行われるのはこれが初めてではない。 2017年2月、ブリティッシュコロンビア大学の科学者たちは、コカイン中毒にならないようにマウスを遺伝子操作した。 しかし、このプロジェクトの研究者の一人は、 デジタルトレンドに語った 依存症の治療を可能にするためにこの研究を人間に移すのは簡単ではありませんでした。 その代わりに、その研究は薬物使用と遺伝学および生化学との関連性を調査することに重点を置いていました。

この分野では、行う必要のある研究がまだたくさんあります。 たとえFDAがメイヨークリニックの研究者に人体治験の許可を与えたとしても、この治療法が一般に展開されるまでには少なくとも数年はかかる可能性が高い。 それにもかかわらず、これはエキサイティングな前進です。

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