"Ha habido un gran progreso en los últimos años en el desarrollo de enfoques de administración de genes para el tratamiento de enfermedades hereditarias que causan ceguera", Dr. Jean Bennett de la Universidad de Pensilvania dijo a Digital Trends.
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En un proyecto de investigación, publicado en la revista Terapia genética humana, un equipo dirigido por Bennett probó nuevos métodos para administrar genes terapéuticos directamente al ojo. Estos incluyeron dos de los llamados "vectores AAV", llamados AAV7m8 y AAV8BP2, que han sido diseñados especialmente para atacar tipos específicos de células de la retina. Los vectores AAV funcionan transmitiendo genes corregidos y pequeños ácidos nucleicos a células individuales, donde pueden replicarse para revertir el curso de enfermedades genéticas raras.
"Debido a la promesa de estos vectores [particulares], llevamos a cabo un análisis exhaustivo de las propiedades de estos reactivos cuando se administran a la retina de un animal grande", continuó Bennett.
El equipo probó las terapias en primates no humanos porque sólo los primates poseen las partes del ojo de la mácula y la fóvea para las que los vectores están diseñados para actuar. En ambos casos, se descubrió que los vectores funcionan eficazmente.
Todo el trabajo es parte de un interesante programa de medicina de precisión lanzado por la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania. Medicina a principios de este año, dedicada a acelerar el progreso en terapias genéticas y edición del genoma para resolver una variedad de problemas médicos. condiciones.
¿El siguiente paso con esta investigación en particular? "Se probará la seguridad y eficacia de los nuevos VAA que se han descrito en enfermedades que causan ceguera en particular, primero en modelos animales grandes y, en última instancia, en ensayos clínicos en humanos", señaló Bennett.
¡Estaremos atentos a futuros desarrollos!
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