"V posledních letech došlo k velkému pokroku ve vývoji přístupů k přenosu genů pro léčbu dědičných oslepujících chorob," Dr. Jean Bennett z University of Pennsylvania řekl Digital Trends.
Doporučená videa
Ve výzkumném projektu, publikovaném v časopise Lidská genová terapie, tým vedený Bennettem testoval nové metody pro dodávání terapeutických genů přímo do oka. Ty zahrnovaly dva takzvané „AAV vektory“ nazvané AAV7m8 a AAV8BP2, které byly speciálně navrženy tak, aby cílily na specifické typy buněk sítnice. AAV vektory fungují tak, že přenášejí opravené geny a malé nukleové kyseliny do jednotlivých buněk, kde se mohou replikovat a zvrátit průběh vzácných genetických onemocnění.
„Kvůli příslibu těchto [konkrétních] vektorů jsme provedli důkladnou analýzu vlastností těchto činidel při dodání na sítnici velkého zvířete,“ pokračoval Bennett.
Tým testoval terapie na nehumánních primátech, protože pouze primáti mají část makuly a fovey oka, na které jsou vektory navrženy. V obou případech bylo zjištěno, že vektory fungují efektivně.
Celá práce je součástí vzrušujícího programu přesné medicíny, který zahájila Perelman School of Pensylvánské univerzity Medicína počátkem tohoto roku – věnovaná urychlení pokroku v genových terapiích a úpravách genomu s cílem vyřešit řadu lékařských podmínky.
Další s tímto konkrétním výzkumem? "Nové AAV, které byly popsány, budou testovány na bezpečnost a účinnost u konkrétních oslepujících onemocnění, nejprve na velkých zvířecích modelech a nakonec v klinických studiích na lidech," poznamenal Bennett.
Budeme mít oči na stopkách pro budoucí vývoj!
Doporučení redakce
- Upravit, vrátit zpět: Dočasná úprava genu by mohla pomoci vyřešit problém s komáry
- Editace genů by mohla bojovat proti malárii tím, že by způsobila, že se narodili pouze samci komárů
- Genová terapie pomáhá lidem s monochromatickým viděním vidět barevně
- Vědci chtějí lidské testy pro genovou terapii, která by mohla pomoci v boji se závislostí
- Editace genu CRISPR-Cas9 by mohla jednoho dne „vypnout“ virus HIV v těle
Upgradujte svůj životní stylDigitální trendy pomáhají čtenářům mít přehled o rychle se měnícím světě technologií se všemi nejnovějšími zprávami, zábavnými recenzemi produktů, zasvěcenými úvodníky a jedinečnými náhledy.
