في إنجاز خارق، أداة كريسبر الجديدة تستهدف الحمض النووي الريبوزي لمعالجة الخرف

الآن حدد فريق من الباحثين من معهد سالك عائلة جديدة من إنزيمات كريسبر التي تستهدف الحمض النووي الريبي (RNA). بدلاً من الحمض النووي، واستخدمت الأداة لمعالجة خلل البروتين في الخلايا المعزولة من الشخص المصاب الخَرَف.

"إن رسائل" الحمض النووي الريبي (RNA) هي وسطاء رئيسيون للعديد من العمليات البيولوجية. باتريك هسووقال زميل علم الأحياء سالك الذي قاد الدراسة لـ Digital Trends. "إنها النظير الديناميكي لتسلسلات الحمض النووي الثابتة نسبيًا. وفي العديد من الأمراض، تكون رسائل الحمض النووي الريبوزي هذه غير متوازنة، وبالتالي فإن القدرة على استهدافها مباشرة وتعديلها بطريقة قوية ومحددة ستكون مكملاً رائعًا لتحرير الحمض النووي.

وتابع هسو: "كان هدفنا هو استكشاف التنوع الطبيعي لأنظمة كريسبر في جميع أنحاء الحياة الميكروبية للعثور على إنزيم يستهدف الحمض النووي الريبي (RNA) والذي سيكون قويًا للغاية ومحددًا في الخلايا البشرية".

واعترف هسو بأن معدل نجاح مشروع بهذا النطاق الواسع كان "منخفضًا جدًا بشكل عام"، وأن بعض المتطلبات الإضافية جعلت جهودهم أكثر تعقيدًا. أولاً، كانوا مصممين على العثور على متغير صغير من كريسبر يمكنه توصيل الحمض النووي الريبي (RNA) فيروسيًا إلى أجزاء من الدماغ، وهي وظيفة لا يمكن الوصول إليها بأدوات مثل Cas9. ويجب أن تكون الأداة أكثر مرونة وكفاءة من تقنية استهداف الحمض النووي الريبوزي (RNA) المعيارية الذهبية اليوم.

للعثور على الأداة المطلوبة، أنشأ هسو وزملاؤه أولاً برنامجًا حسابيًا يقوم بتمشيط قواعد بيانات الحمض النووي البكتيري، بحثًا عن لأنماط تكرار الحمض النووي التي تشير إلى نظام كريسبر، وحددوا عائلة من الإنزيمات التي تستهدف الحمض النووي الريبي (RNA) والتي أطلقوا عليها اسم Cas13d. ثم حددوا بحثهم في عائلة Cas13d عن النسخة الأكثر ملاءمة للاستخدام في الخلايا البشرية، وتوصلوا إلى بكتيريا في الأمعاء تسمى Ruminococcus flavefaciens XPD3002أو كاس آر إكس.

قام الباحثون بتصميم CasRx ليعمل في الخلايا البشرية ويعالج شكلاً من أشكال الخرف يسمى اضطراب التنكس العصبي FTD. وللقيام بذلك، قاموا بتغليف الأداة في فيروس وتسليمها إلى الخلايا العصبية التي تم استزراعها من الخلايا الجذعية لمريض FTD. وفي دراسة نشرت هذا الأسبوع في مجلة Cell، أظهر CasRx فعالية بنسبة 80% في إعادة توازن بروتينات تاو، والتي لها دور في أنواع مختلفة من الخرف، بما في ذلك مرض الزهايمر.

وقال هسو: "ستكون هذه الأداة مفيدة جدًا لدراسة بيولوجيا الحمض النووي الريبوزي (RNA) على المدى القريب، ونأمل في علاج الأمراض المرتبطة بالحمض النووي الريبي (RNA) في المستقبل". "يؤدي تحرير الجينات إلى تغييرات في تسلسل الجينوم من خلال قطع الحمض النووي وتأثيراته دائمة في الخلية المعدلة... استهداف الحمض النووي الريبي (RNA)" مع CasRx يمكن استخدامه لتوليد تغييرات عابرة أو متدرجة دون التسبب في تلف الحمض النووي، مثل استعادة مستويات الحمض النووي الريبي (RNA) إلى مستويات صحية. ولاية."

توصيات المحررين

• لا تتخلى عن نظامك الغذائي بعد، لكن العلماء اكتشفوا كيف يمكن لتقنية كريسبر أن تحرق الدهون
• يمكن لتحرير الجينات بتقنية كريسبر-كاس9 أن "يوقف" فيروس نقص المناعة البشرية في الجسم يومًا ما
• يوقف كريسبر الأمراض الوراثية القاتلة لدى الكلاب، ويمكن أن يفعل الشيء نفسه قريبًا لدى البشر

ترقية نمط حياتكتساعد الاتجاهات الرقمية القراء على متابعة عالم التكنولوجيا سريع الخطى من خلال أحدث الأخبار ومراجعات المنتجات الممتعة والمقالات الافتتاحية الثاقبة ونظرات خاطفة فريدة من نوعها.