"Det har skett en hel del framsteg under de senaste åren när det gäller att utveckla metoder för genleverans för behandling av ärftliga blinda sjukdomar," Dr Jean Bennett från University of Pennsylvania berättade för Digital Trends.
Rekommenderade videor
I ett forskningsprojekt, publicerat i tidskriften Human genterapi, ett team ledd av Bennett testade nya metoder för att leverera terapeutiska gener direkt till ögat. Dessa inkluderade två så kallade "AAV-vektorer" som heter AAV7m8 och AAV8BP2, som har konstruerats speciellt för att rikta in sig på specifika typer av retinala celler. AAV-vektorer fungerar genom att överföra korrigerade gener och liten nukleinsyra till enskilda celler, där de kan replikera för att vända förloppet av sällsynta genetiska sjukdomar.
"På grund av löftet om dessa [särskilda] vektorer, genomförde vi en grundlig analys av egenskaperna hos dessa reagenser när de levererades till näthinnan hos ett stort djur," fortsatte Bennett.
Teamet testade terapierna på icke-mänskliga primater eftersom endast primater har gula fläcken och fovea delarna av ögat som vektorerna är designade för att fungera på. I båda fallen visade sig vektorerna fungera effektivt.
Arbetet är allt en del av ett spännande precisionsmedicinprogram som lanserats av University of Pennsylvanias Perelman School of Medicin tidigare i år - dedikerad till att påskynda framstegen inom genterapier och genomredigering för att lösa en mängd olika medicinska betingelser.
Nästa med den här forskningen? "De nya AAVs som har beskrivits kommer att testas för säkerhet och effekt i speciella förblindande sjukdomar, först i stora djurmodeller och slutligen i kliniska prövningar på människor," noterade Bennett.
Vi kommer att hålla ögonen öppna för framtida utveckling!
Redaktörens rekommendationer
- Redigera, ångra: Tillfällig genredigering kan hjälpa till att lösa myggproblemet
- Genredigering skulle kunna bekämpa malaria genom att bara få manliga myggor att födas
- Genterapi hjälper personer med monokrom syn att se i färg
- Forskare vill ha mänskliga försök för genterapi som kan hjälpa till att bekämpa missbruk
- CRISPR-Cas9-genredigering kan en dag "stänga av" HIV-virus i kroppen
Uppgradera din livsstilDigitala trender hjälper läsare att hålla koll på den snabba teknikvärlden med alla de senaste nyheterna, roliga produktrecensioner, insiktsfulla redaktioner och unika smygtittar.
