Specifikt är Luxturna ett genetiskt modifierat virus som bär en frisk gen in i en patients öga. Tester har visat "dramatiska resultat", enligt en NPR-rapport, med behandlade patienter som kan se mycket mer effektivt än tidigare. Följaktligen kunde många av dem som fick Luxturna-behandling utföra vissa uppgifter för första gången — patienterna kunde läsa, spela sport, cykla och gå ut på egen hand tack vare deras betydligt förbättrade syn.
Rekommenderade videor
"Dagens godkännande markerar ytterligare ett första inom genterapiområdet - både i hur terapin fungerar och i att utöka användningen av genterapi bortom behandling av cancer till behandling av synförlust – och denna milstolpe förstärker potentialen för denna banbrytande metod för att behandla ett brett spektrum av utmanande sjukdomar”, säger FDA-kommissionär Scott Gottlieb i ett uttalande.
Relaterad
- Genterapi hjälper personer med monokrom syn att se i färg
- Kinesiska läkare ska ha fött världens första genredigerade barn
Det här har varit ett bra år som helhet genterapi — i augusti blev Kymriah det första genterapiläkemedlet som godkändes för att behandla leukemi, medan Yescarta fick FDA-godkännande för att behandla lymfom i oktober.
"Kulminationen av decennier av forskning har resulterat i tre godkännanden av genterapi i år för patienter med allvarliga och sällsynta sjukdomar," tillade Gottlieb. "Jag tror att genterapi kommer att bli en stöttepelare i att behandla, och kanske bota, många av våra mest förödande och svårbehandlade sjukdomar."
Även om genterapi verkligen kan vara ett efterlängtat botemedel mot många av dessa sjukdomar, kan dessa behandlingar också komma med några ganska allvarliga prislappar. Som NPR noterade kostar den första genterapiprodukten hela $475 000, och Luxturna-tillverkaren Spark Therapeutics har ännu inte avslöjat hur mycket den kommer att ta ut. Men spekulationer tyder på att det kan kosta 1 miljon dollar per patient.
"Jag tror att prislappen kommer att bli enorm - 20 eller 30 gånger årslönen för en typisk amerikan," Dr. Peter Bach, chef för Center for Health Policy and Outcomes vid Memorial Sloan Kettering Cancer Center, berättade NPR. ”För sällsynta tillstånd som detta är frågan vi måste ställa oss exakt hur mycket välstånd som ska överföras från samhället till investerarna i dessa företag. Utan att ta upp det låter vi bara investerarna bestämma hur mycket de kan ta."
Redaktörens rekommendationer
- Ny genterapi minskar fett och bygger muskler med lätthet. Men det finns en hake
- Forskare vill ha mänskliga försök för genterapi som kan hjälpa till att bekämpa missbruk
Uppgradera din livsstilDigitala trender hjälper läsare att hålla koll på den snabba teknikvärlden med alla de senaste nyheterna, roliga produktrecensioner, insiktsfulla redaktioner och unika smygtittar.
