Genska terapija CRISPR se bori proti hudi debelosti pri miših

Tehnologije za urejanje genov CRISPR ponujajo nekaj vznemirljive možnosti za medicino, ne glede na to, ali pomaga pri zdravljenju ALS, se bori proti širjenju malarije ali nam potencialno zagotavlja neomejeno količino organov za presaditev. Toda urejanje genov je tudi kontroverzno, kar dokazuje nedavno negodovanje glede poročil s Kitajske da so dojenčkom uredili DNK, da bi preprečili smrtonosne bolezni, kot so HIV, črne koze in kolera.

To je eden od razlogov, zakaj je nova raziskava raziskovalcev Univerze v Kaliforniji v San Franciscu tako potencialno vznemirljiva. Dokazali so, kako se lahko terapije CRISPR uporabljajo za preprečevanje hude debelosti pri miših. Vendar pa so dosegli to dolgotrajno kontrolo teže, ne da bi morali opraviti eno samo urejanje genoma miši. Nastala tehnika bi se lahko potencialno uporabila tudi za druge vrste genskih sprememb.

Priporočeni videoposnetki

"Imamo dve kopiji vsakega gena: eno od vsakega starša," Nadav Ahituv, profesor bioinženiringa in terapevtskih znanosti na UCSF, je povedal za Digital Trends. "Če ima ena kopija mutacijo, zaradi katere je nefunkcionalna, bo to zagotovilo le polovico RNK in beljakovin iz tega gena. Za nekatere gene je to povsem v redu, vendar obstaja 660 genov, pri katerih polovica [RNK in beljakovin] povzroči človeško bolezen. V teh primerih imate še vedno eno popolnoma normalno kopijo, ki vam daje le 50-odstotno raven RNK in beljakovin. Tukaj smo ciljali na normalno kopijo in iz nje iztisnili več RNK in beljakovin s povečanjem ravni, ki jih ustvari. Posebej ciljamo na ta gen tako, da izkoriščamo CRISPR... vendar uporabimo mutirano obliko CRISPR, ki ne more rezati DNK, samo ciljamo nanjo.«

Ekipa je za svoj model izbrala debelost, da bi ugotovila, ali jo lahko rešijo tako, da ciljajo na eno normalno kopijo obeh genov, ki sta kritična za uravnavanje lakote. Ti geni so pogosto mutirani pri zelo debelih posameznikih. Ko je ena od teh kopij teh genov onemogočena, mora preostala kopija nositi vso delovno obremenitev. Kot tak signal, ki ga pošilja - posamezniku sporoča, da je dovolj jedel - ni dovolj glasen. Posledica tega je, da je oseba podvržena nenehnemu apetitu.

Raziskovalci, ki so delali v svojem poskusu z mišmi, menijo, da bi lahko podobni pristopi delovali tudi pri poskusih na ljudeh. "Vendar pa bo potrebnih še veliko več poskusov in časa, preden se bo to lahko varno uporabljalo v kliniki," je dejal Ahituv. "To je treba uvesti pri bolnikih šele po ustreznih poskusih, kliničnih preskušanjih in odobritvah protokolov za ljudi."

Prispevek z opisom dela je bil nedavno objavljeno v reviji Science.

Priporočila urednikov

  • Urejanje genov CRISPR bi lahko pomagalo zaustaviti običajni perutninski virus
  • Urejanje genov CRISPR, da bi prevzeli podedovano slepoto v ameriški študiji
  • Urejanje genov CRISPR ustvarja miši, odporne na kokain, katerih cilj je razbiti uganko odvisnosti

Nadgradite svoj življenjski slogDigitalni trendi pomagajo bralcem slediti hitremu svetu tehnologije z vsemi najnovejšimi novicami, zabavnimi ocenami izdelkov, pronicljivimi uvodniki in enkratnimi vpogledi v vsebine.