Especificamente, Luxturna é um vírus geneticamente modificado que transporta um gene saudável para o olho do paciente. Os testes mostraram “resultados dramáticos”, segundo um Relatório NPR, com os pacientes tratados capazes de enxergar com muito mais eficácia do que antes. Consequentemente, muitos dos que receberam o tratamento Luxturna conseguiram realizar determinadas tarefas pela primeira vez – os pacientes podiam ler, praticar esportes, andar de bicicleta e sair de casa por conta própria, graças à melhora significativa visão.
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“A aprovação de hoje marca outra inovação no campo da terapia genética – tanto na forma como a terapia funciona como na expansão do uso da terapia genética além do tratamento do câncer para o tratamento de perda de visão – e este marco reforça o potencial desta abordagem inovadora no tratamento de uma ampla gama de doenças desafiadoras”, disse o comissário da FDA, Scott Gottlieb, em um comunicado.
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Este foi um bom ano como um todo para terapia de genes – em agosto, Kymriah tornou-se o primeiro medicamento de terapia genética aprovado para tratar leucemia, enquanto Yescarta recebeu aprovação da FDA para tratar linfoma em outubro.
“O culminar de décadas de investigação resultou em três aprovações de terapia genética este ano para pacientes com doenças graves e raras”, acrescentou Gottlieb. “Acredito que a terapia genética se tornará um pilar no tratamento, e talvez na cura, de muitas das nossas doenças mais devastadoras e intratáveis.”
Embora a terapia genética possa de facto ser uma cura há muito esperada para muitas destas doenças, estes tratamentos também podem ter preços bastante elevados. Como observou a NPR, o primeiro produto de terapia genética custa colossais US$ 475.000, e o fabricante da Luxturna, Spark Therapeutics, ainda não revelou quanto cobrará. Mas especulações sugerem que pode custar US$ 1 milhão por paciente.
“Acho que o preço será enorme – 20 ou 30 vezes o salário anual do americano típico”, disse o Dr. Bach, diretor do Centro de Políticas e Resultados de Saúde do Memorial Sloan Kettering Cancer Center, disse: NPR. “Para condições raras como esta, a questão que precisamos de nos colocar é exactamente quanta riqueza deve ser transferida da sociedade para os investidores nestas empresas. Sem abordar isso, estamos apenas deixando os investidores decidirem quanto podem receber.”
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