Technologie edycji genów CRISPR oferują pewne możliwości ekscytujące możliwości medycyny, niezależnie od tego, czy pomaga w leczeniu ALS, walczy z rozprzestrzenianiem się malarii, czy potencjalnie zapewnia nam nieograniczoną podaż narządów do przeszczepów. Jednak edycja genów również budzi kontrowersje, o czym świadczy niedawne oburzenie w sprawie doniesień z Chin że dzieci poddano edycji DNA, aby potencjalnie zapobiec śmiertelnym chorobom, takim jak HIV, ospa i cholera.
To jeden z powodów, dla których nowe badanie przeprowadzone przez naukowców z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco jest tak potencjalnie ekscytujące. Wykazali, w jaki sposób można zastosować terapie CRISPR w celu zapobiegania ciężkiej otyłości u myszy. Udało im się jednak osiągnąć długotrwałą kontrolę wagi bez konieczności dokonywania ani jednej edycji genomu myszy. Powstałą technikę można potencjalnie zastosować również do innych rodzajów modyfikacji genetycznych.
Polecane filmy
„Mamy dwie kopie każdego genu: po jednej od każdego z rodziców”
Nadav Ahituv, profesor bioinżynierii i nauk terapeutycznych na UCSF, powiedział Digital Trends. „Jeśli jedna kopia ma mutację, która czyni ją niefunkcjonalną, zapewni to tylko połowę RNA i białka z tego genu. W przypadku niektórych genów jest to całkowicie w porządku, ale jest 660 genów, w których posiadanie połowy [RNA i białka] prowadzi do chorób u ludzi. W takich przypadkach nadal masz jedną, całkowicie normalną kopię, która zapewnia poziom RNA i białka na poziomie 50%. Tutaj skupiliśmy się na normalnej kopii i wycisnęliśmy z niej więcej RNA i białka, zwiększając generowany przez nią poziom. W szczególności celujemy w ten gen, wykorzystując CRISPR… ale używamy zmutowanej formy CRISPR, która nie jest w stanie przeciąć DNA, po prostu celujemy w niego”.Zespół wybrał otyłość jako swój model, aby sprawdzić, czy uda się jej rozwiązać, celując w jedną normalną kopię obu dwóch genów kluczowych dla regulacji głodu. Często stwierdza się mutację tych genów u osób poważnie otyłych. Kiedy jedna z kopii tych genów zostanie wyłączona, pozostała kopia musi unieść cały ciężar pracy. W związku z tym wysyłany przez niego sygnał – informujący osobę, że zjadła wystarczająco dużo – nie jest wystarczająco głośny. W rezultacie osoba cierpi na nieustanny apetyt.
Po przeprowadzeniu eksperymentu na myszach naukowcy uważają, że podobne podejście mogłoby sprawdzić się w badaniach na ludziach. „Jednak potrzeba jeszcze wielu eksperymentów i czasu, zanim będzie można bezpiecznie zastosować tę metodę w klinice” – powiedział Ahituv. „Należy to wprowadzić u pacjentów dopiero po przeprowadzeniu odpowiednich eksperymentów, badań klinicznych i zatwierdzeniu protokołu na ludziach”.
Artykuł opisujący tę pracę był niedawno opublikowane w czasopiśmie Science.
Zalecenia redaktorów
- Edycja genów CRISPR może pomóc w zatrzymaniu powszechnego wirusa drobiu
- Edycja genów CRISPR w celu leczenia dziedzicznej ślepoty w badaniu przeprowadzonym w USA
- Edycja genów CRISPR tworzy myszy odporne na kokainę i ma na celu rozwiązanie zagadki uzależnienia
Ulepsz swój styl życiaDigital Trends pomaga czytelnikom śledzić szybko rozwijający się świat technologii dzięki najnowszym wiadomościom, zabawnym recenzjom produktów, wnikliwym artykułom redakcyjnym i jedynym w swoim rodzaju zajawkom.
