"Det har vært store fremskritt de siste årene med å utvikle genleveringsmetoder for behandling av arvelige blindingssykdommer," Dr. Jean Bennett fra University of Pennsylvania fortalte Digital Trends.
Anbefalte videoer
I et forskningsprosjekt, publisert i tidsskriftet Menneskelig genterapi, et team ledet av Bennett testet nye metoder for å levere terapeutiske gener direkte til øyet. Disse inkluderte to såkalte "AAV-vektorer" kalt AAV7m8 og AAV8BP2, som er spesielt konstruert for å målrette mot spesifikke typer retinale celler. AAV-vektorer fungerer ved å overføre korrigerte gener og liten nukleinsyre til individuelle celler, hvor de kan replikere for å reversere forløpet av sjeldne genetiske sykdommer.
"På grunn av løftet om disse [spesifikke] vektorene, utførte vi en grundig analyse av egenskapene til disse reagensene når de ble levert til netthinnen til et stort dyr," fortsatte Bennett.
Teamet testet terapiene på ikke-menneskelige primater fordi bare primater har makula- og fovea-delene av øyet som vektorene er designet for å jobbe med. I begge tilfeller ble vektorene funnet å fungere effektivt.
Arbeidet er en del av et spennende presisjonsmedisinprogram lansert av University of Pennsylvanias Perelman School of Medisin tidligere i år - dedikert til å akselerere fremgang innen genterapi og genomredigering for å løse en rekke medisinske forhold.
Neste med denne spesielle forskningen? "De nye AAV-ene som er beskrevet vil bli testet for sikkerhet og effekt i spesielle blendende sykdommer, først i store dyremodeller og til slutt i kliniske studier på mennesker," bemerket Bennett.
Vi vil holde øynene åpne for fremtidig utvikling!
Redaktørenes anbefalinger
- Rediger, angre: Midlertidig genredigering kan bidra til å løse myggproblemet
- Genredigering kan bekjempe malaria ved å få bare hannmygg til å bli født
- Genterapi hjelper personer med monokromt syn til å se i farger
- Forskere vil ha menneskelige forsøk for genterapi som kan bidra til å bekjempe avhengighet
- CRISPR-Cas9-genredigering kan en dag "slå av" HIV-virus i kroppen
Oppgrader livsstilen dinDigitale trender hjelper leserne å følge med på den fartsfylte teknologiverdenen med alle de siste nyhetene, morsomme produktanmeldelser, innsiktsfulle redaksjoner og unike sniktitter.
