Konkrēti, Luxturna ir ģenētiski modificēts vīruss, kas pacienta acī ienes veselīgu gēnu. Pārbaudes ir uzrādījušas "dramatiskus rezultātus" pēc gada NPR ziņojums, kur ārstētie pacienti redz daudz efektīvāk nekā iepriekš. Līdz ar to daudzi no tiem, kuri saņēma Luxturna ārstēšanu, pirmo reizi varēja veikt noteiktus uzdevumus — pacienti varēja lasīt, sportot, braukt ar velosipēdiem un paši doties ārā, pateicoties ievērojami uzlabotajam redze.
Ieteiktie videoklipi
"Šodienas apstiprinājums iezīmē vēl vienu pirmo vietu gēnu terapijas jomā — gan terapijas darbības jomā, gan gēnu terapijas izmantošanas paplašināšanā, ne tikai vēža ārstēšanā, bet arī redzes zudums — un šis pagrieziena punkts pastiprina šīs revolucionāras pieejas potenciālu daudzu izaicinošu slimību ārstēšanā,” teikts FDA komisāra Skots Gotlība paziņojumā.
Saistīts
- Gēnu terapija palīdz cilvēkiem ar vienkrāsainu redzi redzēt krāsu
- Tiek ziņots, ka ķīniešu ārsti ir dzemdējuši pasaulē pirmos ar gēnu rediģēto bērnu
Šis gads kopumā ir bijis labs gēnu terapija — augustā Kymriah kļuva par pirmo gēnu terapijas medikamentu, kas apstiprināts leikēmijas ārstēšanai, savukārt Yescarta oktobrī saņēma FDA apstiprinājumu limfomas ārstēšanai.
"Gadu desmitiem ilgo pētījumu kulminācija ir devusi trīs gēnu terapijas apstiprinājumus šogad pacientiem ar nopietnām un retām slimībām," piebilda Gotlībs. "Es uzskatu, ka gēnu terapija kļūs par galveno līdzekli daudzu mūsu postošāko un neārstējamo slimību ārstēšanā un, iespējams, arī izārstēšanā."
Lai gan gēnu terapija patiešām varētu būt ilgi gaidīts līdzeklis daudzu no šīm slimībām, šīm ārstēšanas metodēm var būt arī dažas diezgan nopietnas cenu zīmes. Kā atzīmēja NPR, pirmais gēnu terapijas produkts maksā milzīgus USD 475 000, un Luxturna ražotājam Spark Therapeutics vēl nav jāatklāj, cik tas maksās. Taču spekulācijas liecina, ka tas varētu izmaksāt 1 miljonu dolāru vienam pacientam.
"Es domāju, ka cenu zīme būs milzīga — 20 vai 30 reizes lielākas par tipiskā amerikāņa gada algām," Dr. Pīters Bahs, Slouna Keteringa vēža centra memoriālā Veselības politikas un rezultātu centra direktors, pastāstīja. NPR. “Šādos retos gadījumos mums pašiem sev jāuzdod jautājums, cik daudz bagātības būtu jāpārved no sabiedrības šo uzņēmumu investoriem. Nerisinot to, mēs tikai ļaujam investoriem izlemt, cik daudz viņi var ņemt.
Redaktoru ieteikumi
- Jaunā gēnu terapija viegli samazina taukus un veido muskuļus. Bet tur ir āķis
- Zinātnieki vēlas gēnu terapijas izmēģinājumus ar cilvēkiem, kas varētu palīdzēt cīnīties ar atkarību
Uzlabojiet savu dzīvesveiduDigitālās tendences palīdz lasītājiem sekot līdzi steidzīgajai tehnoloģiju pasaulei, izmantojot visas jaunākās ziņas, jautrus produktu apskatus, ieskatu saturošus rakstus un unikālus ieskatus.
