Tiksliau, Luxturna yra genetiškai modifikuotas virusas, pernešantis sveiką geną į paciento akį. Bandymai parodė „dramatiškus rezultatus“. NPR ataskaita, kai gydomi pacientai mato daug veiksmingiau nei anksčiau. Todėl daugelis tų, kuriems buvo suteiktas gydymas Luxturna, tam tikras užduotis galėjo atlikti pirmą kartą – Dėl žymiai patobulintų pacientų pacientai galėjo skaityti, sportuoti, važinėtis dviračiais ir patys išeiti į lauką regėjimas.
Rekomenduojami vaizdo įrašai
„Šiandieninis patvirtinimas žymi dar vieną pirmąją vietą genų terapijos srityje – ir kaip ši terapija veikia, ir plečiant genų terapijos taikymą ne tik nuo vėžio gydymo, bet ir gydant regėjimo praradimas – ir šis etapas sustiprina šio proveržio požiūrio potencialą gydant įvairias sudėtingas ligas“, – pranešime teigė FDA komisaras Scottas Gottliebas.
Susijęs
- Genų terapija padeda žmonėms, turintiems vienspalvį regėjimą, matyti spalvas
- Pranešama, kad Kinijos gydytojai pagimdė pirmuosius pasaulyje kūdikius, kuriems buvo modifikuoti genai
Šie metai apskritai buvo geri genų terapija - rugpjūtį Kymriah tapo pirmuoju genų terapijos vaistu, patvirtintu leukemijai gydyti, o Yescarta spalį gavo FDA leidimą gydyti limfomą.
„Dešimtmečius trukusių tyrimų kulminacija leido šiemet gauti tris genų terapijos patvirtinimus pacientams, sergantiems sunkiomis ir retomis ligomis“, – pridūrė Gottliebas. „Manau, kad genų terapija taps pagrindine priemone gydant ir galbūt išgydant daugelį mūsų pražūtingiausių ir sunkiai įveikiamų ligų.
Nors genų terapija iš tiesų gali būti ilgai lauktas daugelio šių ligų gydymas, šie gydymo būdai taip pat gali turėti gana rimtų kainų. Kaip pažymėjo NPR, pirmasis genų terapijos produktas kainuoja milžiniškus 475 000 USD, o „Luxturna“ gamintojas „Spark Therapeutics“ dar neatskleidė, kiek jis kainuos. Tačiau spėlionės rodo, kad tai gali kainuoti 1 mln vienam pacientui.
„Manau, kad kaina bus milžiniška – 20 ar 30 kartų didesnė už įprasto amerikiečio metinį atlyginimą“, – sakė daktaras Peteris. Bachas, Sloan Kettering vėžio centro memorialinio sveikatos politikos ir rezultatų centro direktorius, sakė NPR. „Esant tokioms retoms sąlygoms, turime užduoti sau klausimą, kiek turto iš visuomenės turėtų perduoti investuotojams į šias įmones. Neatsižvelgdami į tai, mes tiesiog leidžiame investuotojams nuspręsti, kiek jie gali paimti.
Redaktorių rekomendacijos
- Nauja genų terapija lengvai mažina riebalus ir formuoja raumenis. Bet yra laimikis
- Mokslininkai nori atlikti genų terapijos bandymus su žmonėmis, kurie galėtų padėti kovoti su priklausomybe
Atnaujinkite savo gyvenimo būdąSkaitmeninės tendencijos padeda skaitytojams stebėti sparčiai besivystantį technologijų pasaulį – pateikiamos visos naujausios naujienos, smagios produktų apžvalgos, įžvalgūs vedamieji leidiniai ir unikalūs žvilgsniai.
