구체적으로 Luxturna는 환자의 눈에 건강한 유전자를 전달하는 유전자 변형 바이러스입니다. 테스트 결과 "극적인 결과"가 나타났습니다. NPR 보고서, 치료받은 환자는 이전보다 훨씬 더 효과적으로 볼 수 있습니다. 결과적으로 Luxturna 치료를 받은 많은 사람들은 처음으로 특정 작업을 수행할 수 있게 되었습니다. 환자들은 눈에 띄게 개선된 덕분에 스스로 책을 읽고, 스포츠를 하고, 자전거를 타고, 밖에 나갈 수 있게 되었습니다. 비전.
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“오늘의 승인은 유전자 치료 분야에서 치료법이 어떻게 작용하는지와 암 치료를 넘어 유전자 치료의 사용을 확장하는 측면에서 또 다른 최초의 기록입니다. 시력 상실 — 그리고 이 이정표는 광범위한 까다로운 질병을 치료하는 획기적인 접근법의 잠재력을 강화합니다.”라고 FDA 국장 Scott Gottlieb이 성명에서 말했습니다.
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올해는 전체적으로 좋은 한 해였습니다 유전자 치료 — 8월에 Kymriah는 백혈병 치료에 승인된 최초의 유전자 치료제가 되었으며, Yescarta는 10월에 림프종 치료에 대한 FDA 승인을 받았습니다.
Gottlieb은 “수십년 간의 연구 결과로 올해 중증 및 희귀 질환 환자를 위한 3건의 유전자 치료법 승인을 얻었습니다.”라고 덧붙였습니다. “나는 유전자 치료가 우리의 가장 파괴적이고 다루기 힘든 질병을 치료하고 아마도 완치하는 데 있어 주류가 될 것이라고 믿습니다.”
유전자 치료는 실제로 많은 질병에 대해 오랫동안 기다려온 치료법이 될 수 있지만, 이러한 치료법에는 꽤 심각한 가격표가 붙을 수도 있습니다. NPR이 지적한 바와 같이, 첫 번째 유전자 치료 제품의 가격은 무려 475,000달러이며 Luxturna 제조사인 Spark Therapeutics는 아직 가격이 얼마인지 밝히지 않았습니다. 하지만 추측에 따르면 100만 달러의 비용이 소요될 수 있습니다.
환자당."내 생각에는 가격표가 엄청날 것 같아요. 일반 미국인 연봉의 20~30배에 달할 겁니다."라고 Peter 박사는 말합니다. Memorial Sloan Kettering Cancer Center의 건강 정책 및 결과 센터 소장인 Bach는 다음과 같이 말했습니다. NPR. “이와 같은 드문 상황에서 우리가 스스로에게 물어봐야 할 질문은 정확히 얼마나 많은 부를 사회에서 해당 기업의 투자자에게 이전해야 하는가입니다. 이를 언급하지 않고 우리는 단지 투자자들이 얼마를 받을 수 있는지 결정하도록 놔두고 있을 뿐입니다.”
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