CRISPR 遺伝子編集テクノロジーは、次のことを提供します。 医療の刺激的な可能性ALSの治療に役立つか、マラリアの蔓延と戦うか、あるいは移植臓器の無限の供給を私たちに提供する可能性があるかどうか。 しかし、最近の抗議活動が証明しているように、遺伝子編集にも物議を醸している。 中国からの報道について HIV、天然痘、コレラなどの致死的な病気を阻止するために、赤ちゃんのDNAが編集されている可能性があるということです。
これが、カリフォルニア大学サンフランシスコ校の研究者による新しい研究が非常に興味深い可能性を秘めている理由の 1 つです。 彼らは、マウスの重度の肥満を予防するためにCRISPR療法をどのように使用できるかを実証しました。 しかし、彼らは、マウスのゲノムに一度も編集を加えることなく、この長期にわたる体重管理を達成しました。 結果として得られる技術は、他の種類の遺伝子組み換えにも応用できる可能性があります。
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「私たちは各遺伝子のコピーを 2 つ持っています。それぞれの親から 1 つずつです。」 ナダフ・アヒトゥフ、UCSFの生物工学および治療科学の教授はデジタルトレンドに語った。 「1 つのコピーに機能を失わせる変異があると、その遺伝子から得られる RNA とタンパク質の半分しか得られません。 一部の遺伝子についてはこれで問題ありませんが、半分（RNA とタンパク質）を持つと人間の病気につながる遺伝子が 660 個あります。 そのような場合でも、RNA とタンパク質のレベルが 50% になる完全に正常なコピーが 1 つ残っています。 ここで私たちが行ったのは、その正常なコピーをターゲットにし、生成されるレベルを増加させることによってそこからより多くの RNA とタンパク質を絞り出すことです。 私たちはCRISPRを利用してその遺伝子を特にターゲットにしています…しかし、DNAを切断できない変異型のCRISPRを使用しているので、それをターゲットにするだけです。」
研究チームは、飢餓の調節に重要な2つの遺伝子の両方の正常なコピー1つを標的にすることで肥満を解決できるかどうかを調べるため、モデルとして肥満を選択した。 これらの遺伝子は、重度の肥満の人で突然変異していることが頻繁に見つかります。 これらの遺伝子のコピーの 1 つが無効になると、残りのコピーがすべての作業負荷を担う必要があります。 そのため、十分に食べたことを個人に伝える信号が送信されますが、その信号の大きさは十分ではありません。 その結果、人は止まらない食欲にさらされることになります。
マウスを使った実験で研究を行った研究者らは、同様のアプローチが人間の臨床試験でも機能する可能性があると考えている。 「しかし、これを臨床で安全に使用できるようになるまでには、さらに多くの実験と時間が必要になるだろう」とアヒトゥブ氏は語った。 「これは、適切な実験、臨床試験、ヒトでのプロトコルの承認が行われた後にのみ患者に導入されるべきです。」
その仕事を説明した論文は、 最近サイエンス誌に掲載されました.
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