具体的には、Luxturna は健康な遺伝子を患者の目に運ぶ遺伝子組み換えウイルスです。 テストでは「劇的な結果」が示されました。 NPRレポート治療を受けた患者は以前よりもはるかに効果的に見ることができるようになりました。 その結果、Luxturna 治療を受けた人の多くは、初めて特定の作業を実行できるようになりました。 大幅に改善されたおかげで、患者は読書、スポーツ、自転車に乗り、自分で外出できるようになりました。 ビジョン。
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「本日の承認は、遺伝子治療の仕組みと、遺伝子治療の使用をがんの治療を超えてがんの治療に拡大するという点において、遺伝子治療の分野における新たな初となる。 「そしてこのマイルストーンは、広範囲にわたる困難な疾患の治療におけるこの画期的なアプローチの可能性を強化するものである」とFDA長官スコット・ゴットリーブは声明で述べた。
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今年は全体的に良い年でした 遺伝子治療 — 8月にキムリアは白血病の治療薬として承認された最初の遺伝子治療薬となり、10月にはイエスカルタがリンパ腫の治療薬としてFDAの承認を取得しました。
「数十年にわたる研究の集大成として、今年は重篤な希少疾患の患者に対する遺伝子治療が3件承認された」とゴットリーブ氏は付け加えた。 「遺伝子治療は、最も深刻で難治性の病気の多くを治療し、おそらく治癒させるための柱になると私は信じています。」
遺伝子治療は確かにこれらの病気の多くに対する待望の治療法となる可能性がありますが、これらの治療にはかなりの高額の値札がかかる可能性もあります。 NPRが指摘したように、最初の遺伝子治療製品の価格はなんと47万5000ドルだが、LuxturnaメーカーのSpark Therapeuticsはまだその金額を明らかにしていない。 しかし憶測によると、費用は100万ドルかかる可能性がある 患者ごとに.
「その値段は莫大なものになると思います。典型的なアメリカ人の年収の20倍か30倍です」とピーター博士は言う。 記念スローン・ケタリングがんセンターの医療政策・成果センター所長であるバッハ氏はこう語った。 NPR。 「このようなまれな状況の場合、私たちが自問する必要があるのは、社会からこれらの企業の投資家にどれだけの富を移転すべきかということです。 そこに言及せずに、私たちは投資家にどれだけの金額を受け取ることができるかを決定させているだけです。」
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