Per qualcosa che è stato chiamato “un nome familiare per i biologi molecolari”, molti di voi probabilmente non hanno mai sentito parlare di CRISPR e non sanno perché dovreste essere emozionati (o, forse, terrorizzati). È tutta una questione di terapia genica avanzata e di splicing, e sta trasformando le idee fantascientifiche in realtà. Ecco una breve domanda frequente sulla scienza dietro CRISPR e sul perché il mondo sta prestando così tanta attenzione.
Ok, cos'è CRISPR e cosa significa?
CRISPR si riferisce a sequenze di DNA insolite che aiutano a proteggere gli organismi identificando le minacce – in particolare i virus – e attaccandole. Il nome sta per Breve raggruppato regolarmente interspaziato Palindromico Si ripete. Sì, sembra un po’ ridicolo, ma in realtà è una descrizione molto accurata se si guardano le sequenze di DNA stesse. Sono raggruppati, distanziati a intervalli chiari e, quando vengono assegnati i valori delle lettere, sembrano brevi palindromi che si ripetono più e più volte con lievi variazioni.
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I CRISPR furono notati per la prima volta negli anni '80, quando gli scienziati stavano studiando i genomi degli archaea e dei batteri. Anche in genomi così relativamente semplici, i biologi (in particolare Francisco Mojica) iniziarono a notare queste strane sequenze che sembravano ripetersi in un modo molto specifico, con spazi intermedi. I biologi molecolari erano sicuri di avere uno scopo unico e la teoria prevalente divenne presto la difesa virale, che fu finalmente dimostrata nel 2007 sotto la direzione di Philippe Horvath. È stato solo all’inizio degli anni 2010, tuttavia, che i ricercatori hanno iniziato ad appassionarsi particolarmente al potenziale di CRISPR.
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Quindi è solo un filamento di DNA?
Sì e no. CRISPR è diventato un facilitatore dello splicing, dell’editing e della sperimentazione generale dei geni. Per capire come, è importante prima comprendere il ruolo dei CRISPR nei genomi e come funzionano per proteggere gli organismi (tipicamente, come abbiamo accennato, i batteri). Un confronto equo sarebbe quello dei telegrafi che inviano il codice Morse. Ogni sequenza è un messaggio su un attacco diverso e ogni spazio è lo STOP che pone fine a quel messaggio. Se le metafore non fanno per te, Harvard va molto più in profondità.
Quando un organismo incontra un virus nuovo e pericoloso, non sa come proteggersi o respingere il virus: deve imparare, proprio come fanno la maggior parte delle risposte immunitarie. Questo può essere complicato, perché i virus attaccano direttamente il DNA… ma questo li rende anche vulnerabili in certi modi. Le sequenze CRISPR rubano filamenti chiave di DNA dal virus e li conservano in quei piccoli messaggi in codice Morse. Quando un virus simile attacca di nuovo, CRISPR risponde: “Oh, lo riconosciamo: ecco come sconfiggerlo!” E invia il relativo messaggio in codice Morse sul campo di battaglia.
Lì, piccoli soldati CRISPR chiamati Cas – enzimi prodotti appositamente per questa missione e numerati secondo il loro scopo: legarsi al DNA virale e affettarlo nel suo punto debole, secondo le informazioni codificate nel file Messaggio. Ciò spegne il virus e consente all'organismo di difendersi con successo.
…Va bene. Perché è importante ancora una volta?
Perché – ed è difficile sottovalutarne l’importanza – mentre CRISPR usa solo il telegrafo sistema di difesa contro i virus, gli scienziati si resero conto che potevano usare quel telegrafo comunicare nulla. Spegnere un gene? Certo (non deve nemmeno essere un gene virale). Attivare un gene? Nessun problema: basta telegrafare le istruzioni giuste ai soldati Cas dell'enzima. CRISPR-Cas9 in particolare può diventare uno strumento eccellente per affettare, ricombinare e in generale modificare il DNA, purché riceva i messaggi giusti.
Per anni, gli scienziati hanno lavorato su modi per controllare Cas9 e, successivamente, per sviluppare piccole guide di RNA per Cas9 i soldati e persino i soldati supplementari chiamano Cpf1, che sono più bravi nell'infiltrazione e nell'estrazione senza rischio di mutazione. In confronto a ciò, i vecchi e ingombranti strumenti di manipolazione genetica sembravano mazze da uomini delle caverne accanto ai laser chirurgici. Divenne una notizia enorme nella comunità scientifica e in realtà diede inizio a diverse battaglie tra diversi gruppi e ricercatori su chi meritasse credito per cosa.
Fin qui tutto bene. Ma perché questo è un grosso problema nel mondo della tecnologia?
Perché attualmente siamo all’inizio di un’enorme esplosione di sperimentazione CRISPR. I nostri dispositivi medici e le nostre conoscenze scientifiche hanno raggiunto un punto in cui possiamo mettere in pratica tutto ciò che abbiamo imparato da CRISPR e iniziare a condurre esperimenti rapidi ed efficaci sullo splicing genetico. Per chi è interessato all'avanguardia, Frangia-degni exploit della scienza, questo è il posto dove stare.
Veramente? Stai dicendo che possiamo modificare? chiunquequal è il DNA adesso?
Buona domanda. Non siamo ancora arrivati a questo punto, ma sono stati condotti diversi esperimenti promettenti. È stata prodotta una coppia di scimmie con alterazioni genetiche specifiche attraverso mutazioni mirate utilizzando le tecniche CRISPR. L'obiettivo qui era identificare i problemi genetici prima della nascita e distruggere i geni difettosi in modo tale non possono fare alcun danno (è stato anche un grosso problema che abbia funzionato con le scimmie invece che solo con topi). Altri esperimenti hanno dimostrato che il processo può essere utilizzato anche per alterare in modo sicuro il DNA per resistere all’infezione da HIV.
Tuttavia, l’esperimento più entusiasmante è in corso in Cina, dove gli scienziati stanno cercando di utilizzare le tecniche CRISPR rimuovere il DNA danneggiato dalle cellule di pazienti adulti viventi affetti da cancro al polmone. Ci sono molti occhi puntati su questo progetto per vedere quanto avrà successo.
Va bene: come sarà il futuro di CRISPR?
Abbiamo molto lavoro da fare. Vale la pena notare che gli esperimenti sopra menzionati hanno richiesto un lungo periodo di ricerca costosa e molti, molti casi falliti in precedenza il successo è stato raggiunto – e anche allora, imparare a ripetere accuratamente quegli esperimenti richiederà molto lavoro e investimenti.
Ma si tratta più di perfezionamento che di nuove scoperte: in altre parole, è solo questione di tempo prima di imparare a usare CRISPR abbastanza bene da portare applicazioni nel mondo medico. Quando ciò inizierà ad accadere (e potrebbero volerci solo diversi anni), molte delle domande teoriche che abbiamo sulla manipolazione genetica, bambini firmati, gli organismi armati, il potenziamento umano e i sistemi di pagamento per la cura diventeranno molto più che teorici.
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