L’editing genetico CRISPR fa un altro grande passo avanti, prendendo di mira l’RNA
Da quando è stato dimostrato per la prima volta nel 2007, lo strumento di modifica genetica CRISPR/Cas9 è stato utilizzato per modificare il DNA nel tentativo di creare organismi come colture resistenti alla siccità e bovini resistenti alle malattie. A novembre la tecnologia è stata addirittura utilizzata nel tentativo di curare un uomo con una grave malattia ereditaria.
Ora un team di ricercatori del Salk Institute ha identificato una nuova famiglia di enzimi CRISPR che prendono di mira l’RNA invece del DNA, e ha utilizzato lo strumento per affrontare lo squilibrio proteico nelle cellule isolate da una persona affetta da malattia demenza.
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“I ‘messaggi’ dell’RNA sono mediatori chiave di molti processi biologici”, Patrick Hsu, un ricercatore di biologia di Salk che ha condotto lo studio, ha detto a Digital Trends. “Sono la controparte dinamica delle sequenze di DNA relativamente statiche. In molte malattie questi messaggi dell’RNA sono sbilanciati, quindi la capacità di prenderli di mira direttamente e di modularli in modo robusto e specifico sarà un ottimo complemento all’editing del DNA”.
Hsu ha continuato: “Il nostro obiettivo era esplorare la diversità naturale dei sistemi CRISPR nel corso della vita microbica per trovare un enzima mirato all’RNA che fosse altamente robusto e specifico nelle cellule umane”.
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Hsu ha ammesso che il tasso di successo di un progetto di portata così ampia era “generalmente piuttosto basso” e che alcuni requisiti aggiuntivi rendevano il loro impegno ancora più complesso. Per prima cosa, erano determinati a trovare una piccola variante CRISPR in grado di trasportare l’RNA in modo virale in parti del cervello, una funzione inaccessibile a strumenti come Cas9. E lo strumento doveva essere più flessibile ed efficiente rispetto all’attuale tecnologia di targeting dell’RNA standard.
Per trovare lo strumento desiderato, Hsu e i suoi colleghi hanno prima creato un programma computazionale che analizzava i database del DNA batterico per i modelli di ripetizione del DNA che segnalano un sistema CRISPR e hanno identificato una famiglia di enzimi che mirano all'RNA a cui hanno dato il nome Cas13d. Hanno quindi specificato la loro ricerca nella famiglia Cas13d per la versione più rilevante per l’uso nelle cellule umane e sono arrivati a un batterio intestinale chiamato Ruminococcus flavefaciens XPD3002o CasRx.
I ricercatori hanno progettato CasRx per funzionare nelle cellule umane e affrontare una forma di demenza chiamata disturbo neurodegenerativo FTD. Per fare ciò, hanno confezionato lo strumento in un virus e lo hanno consegnato ai neuroni coltivati da cellule staminali di un paziente con FTD. In uno studio pubblicato questa settimana sulla rivista Cell, CasRx ha mostrato un’efficacia dell’80% nel riequilibrare le proteine tau, che sono implicate in varianti di demenza, compreso il morbo di Alzheimer.
"Questo strumento sarà molto utile per studiare la biologia dell'RNA nel breve termine e, si spera, per il trattamento delle malattie legate all'RNA in futuro", ha affermato Hsu. “L’editing genetico porta a cambiamenti nella sequenza del genoma attraverso tagli del DNA e i suoi effetti sono permanenti in una cellula modificata… Targeting per l’RNA con CasRx può essere utilizzato per generare cambiamenti transitori o graduali senza indurre danni al DNA, come per ripristinare i livelli di RNA a un livello sano stato."
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