“Negli ultimi anni sono stati compiuti molti progressi nello sviluppo di approcci di somministrazione di geni per il trattamento delle malattie ereditarie che portano alla cecità”, Dottor Jean Bennett dell’Università della Pennsylvania ha detto a Digital Trends.
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In un progetto di ricerca, pubblicato sulla rivista Terapia genica umana, un team guidato da Bennett ha testato nuovi metodi per fornire geni terapeutici direttamente all'occhio. Questi includevano due cosiddetti “vettori AAV” denominati AAV7m8 e AAV8BP2, che sono stati appositamente progettati per colpire tipi specifici di cellule retiniche. I vettori AAV funzionano trasmettendo geni corretti e piccoli acidi nucleici alle singole cellule, dove possono replicarsi per invertire il corso di malattie genetiche rare.
"A causa della promessa di questi [particolari] vettori, abbiamo effettuato un'analisi approfondita delle proprietà di questi reagenti quando consegnati alla retina di un grande animale", ha continuato Bennett.
Il team ha testato le terapie su primati non umani perché solo i primati possiedono la macula e la fovea dell'occhio su cui i vettori sono progettati per agire. In entrambi i casi, si è scoperto che i vettori funzionano in modo efficace.
Il lavoro fa tutto parte di un entusiasmante programma di medicina di precisione lanciato dalla Perelman School of dell’Università della Pennsylvania Medicina all’inizio di quest’anno – dedicato ad accelerare i progressi nelle terapie geniche e nell’editing del genoma per risolvere una serie di problemi medici condizioni.
Il prossimo passo con questa particolare ricerca? "I nuovi AAV che sono stati descritti saranno testati per la sicurezza e l'efficacia in particolari malattie che portano alla cecità, prima in modelli animali di grandi dimensioni e infine in studi clinici sull'uomo", ha osservato Bennett.
Terremo gli occhi aperti per gli sviluppi futuri!
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