Nello specifico, Luxturna è un virus geneticamente modificato che trasporta un gene sano nell’occhio di un paziente. I test hanno mostrato “risultati drammatici”, secondo an Rapporto NPR, con i pazienti trattati in grado di vedere molto più efficacemente di prima. Di conseguenza, molti di coloro che hanno ricevuto il trattamento Luxturna sono stati in grado di svolgere determinati compiti per la prima volta: i pazienti potevano leggere, fare sport, andare in bicicletta e uscire da soli grazie al loro miglioramento significativo visione.
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“L’approvazione di oggi segna un altro primato nel campo della terapia genica, sia nel modo in cui funziona che nell’espansione dell’uso della terapia genica oltre il trattamento del cancro fino al trattamento di perdita della vista – e questa pietra miliare rafforza il potenziale di questo approccio innovativo nel trattamento di un’ampia gamma di malattie impegnative”, ha affermato in una nota il commissario della FDA Scott Gottlieb.
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Nel complesso questo è stato un buon anno per terapia genetica – ad agosto, Kymriah è diventato il primo farmaco di terapia genica approvato per il trattamento della leucemia, mentre Yescarta ha ricevuto l’approvazione della FDA per il trattamento del linfoma in ottobre.
"Il culmine di decenni di ricerca ha portato quest'anno a tre approvazioni di terapie geniche per pazienti affetti da malattie gravi e rare", ha aggiunto Gottlieb. “Credo che la terapia genica diventerà un pilastro nel trattamento, e forse nella cura, di molte delle nostre malattie più devastanti e intrattabili”.
Anche se la terapia genica potrebbe davvero essere una cura tanto attesa per molte di queste malattie, questi trattamenti potrebbero anche avere dei prezzi piuttosto seri. Come ha notato NPR, il primo prodotto di terapia genica costa ben 475.000 dollari, e il produttore di Luxturna Spark Therapeutics deve ancora rivelare quanto costerà. Ma le speculazioni suggeriscono che potrebbe costare 1 milione di dollari per paziente.
"Penso che il prezzo da pagare sarà enorme: 20 o 30 volte il salario annuale del tipico americano", Dr. Peter Lo ha detto Bach, direttore del Center for Health Policy and Outcomes presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center NATIONAL PUBLIC RADIO, RADIO PUBBLICA. “In condizioni rare come questa, la domanda che dobbiamo porci è esattamente quanta ricchezza dovrebbe essere trasferita dalla società agli investitori in queste società. Senza affrontare questo problema, lasciamo semplicemente che siano gli investitori a decidere quanto possono accettare”.
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