“Ada banyak kemajuan dalam beberapa tahun terakhir dalam mengembangkan pendekatan pengiriman gen untuk pengobatan penyakit kebutaan yang diturunkan,” Dr Jean Bennett dari University of Pennsylvania mengatakan kepada Digital Trends.
Video yang Direkomendasikan
Dalam sebuah proyek penelitian, diterbitkan di jurnal Terapi Gen Manusia, sebuah tim yang dipimpin oleh Bennett menguji metode baru untuk mengirimkan gen terapeutik langsung ke mata. Ini termasuk dua yang disebut “vektor AAV” bernama AAV7m8 dan AAV8BP2, yang telah dirancang khusus untuk menargetkan jenis sel retina tertentu. Vektor AAV bekerja dengan mentransmisikan gen yang telah dikoreksi dan asam nukleat kecil ke sel-sel individual, di mana mereka dapat bereplikasi untuk membalikkan perkembangan penyakit genetik langka.
“Karena potensi vektor [tertentu] ini, kami melakukan analisis menyeluruh terhadap sifat-sifat reagen ini ketika dikirim ke retina hewan besar,” lanjut Bennett.
Tim menguji terapi pada primata bukan manusia karena hanya primata yang memiliki bagian makula dan fovea mata yang dirancang untuk bekerja dengan vektor tersebut. Dalam kedua kasus tersebut, vektor terbukti bekerja secara efektif.
Pekerjaan ini merupakan bagian dari program pengobatan presisi menarik yang diluncurkan oleh Perelman School of University of Pennsylvania Kedokteran awal tahun ini - didedikasikan untuk mempercepat kemajuan dalam terapi gen dan pengeditan genom untuk memecahkan berbagai masalah medis kondisi.
Selanjutnya dengan penelitian khusus ini? “AAV baru yang telah dideskripsikan akan diuji keamanan dan kemanjurannya pada penyakit-penyakit tertentu yang membutakan, pertama pada model hewan besar dan akhirnya pada uji klinis pada manusia,” kata Bennett.
Kami akan terus memperhatikan perkembangan di masa depan!
Rekomendasi Editor
- Sunting, batalkan: Pengeditan gen sementara dapat membantu memecahkan masalah nyamuk
- Pengeditan gen dapat melawan malaria dengan hanya menghasilkan nyamuk jantan
- Terapi gen membantu orang dengan penglihatan monokrom untuk melihat warna
- Para ilmuwan menginginkan uji coba pada manusia untuk terapi gen yang dapat membantu memerangi kecanduan
- Pengeditan gen CRISPR-Cas9 suatu saat nanti bisa ‘mematikan’ virus HIV di dalam tubuh
Tingkatkan gaya hidup AndaTren Digital membantu pembaca mengawasi dunia teknologi yang bergerak cepat dengan semua berita terbaru, ulasan produk yang menyenangkan, editorial yang berwawasan luas, dan cuplikan unik.
