Luxturna adalah Terapi Gen Pertama yang Disetujui untuk Mengobati Penyakit Warisan

terapi gen luxturna b0011097 perancah mikrorna buatan
Joao Conde / MIT / Gambar Selamat Datang
Biomedis baru saja mengambil langkah maju yang besar di A.S. Minggu ini, Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. menyetujui Luxturna, suatu bentuk terapi gen yang berupaya mengobati distrofi retina, suatu kondisi mata langka yang mempengaruhi sel-sel di retina. Ini menandai pertama kalinya FDA telah menyetujui terapi gen untuk penyakit keturunan.

Secara khusus, Luxturna adalah virus hasil rekayasa genetika yang membawa gen sehat ke mata pasien. Pengujian telah menunjukkan “hasil yang dramatis”, menurut sebuah laporan NPR, dengan pasien yang dirawat dapat melihat jauh lebih efektif dibandingkan sebelumnya. Akibatnya, banyak dari mereka yang menerima pengobatan Luxturna mampu melakukan tugas tertentu untuk pertama kalinya — pasien dapat membaca, berolahraga, mengendarai sepeda, dan pergi keluar sendiri berkat kemajuan mereka yang signifikan penglihatan.

Video yang Direkomendasikan

“Persetujuan hari ini menandai hal pertama lainnya di bidang terapi gen – baik dalam cara kerja terapi maupun dalam memperluas penggunaan terapi gen di luar pengobatan kanker hingga pengobatan penyakit. kehilangan penglihatan – dan pencapaian ini memperkuat potensi pendekatan terobosan ini dalam mengobati berbagai penyakit yang menantang,” kata Komisaris FDA Scott Gottlieb dalam sebuah pernyataan.

Terkait

  • Terapi gen membantu orang dengan penglihatan monokrom untuk melihat warna
  • Dokter Tiongkok dilaporkan telah melahirkan bayi hasil rekayasa genetika pertama di dunia

Ini merupakan tahun yang baik secara keseluruhan terapi gen — pada bulan Agustus, Kymriah menjadi obat terapi gen pertama yang disetujui untuk mengobati leukemia, sementara Yescarta menerima persetujuan FDA untuk mengobati limfoma pada bulan Oktober.

“Puncak penelitian selama beberapa dekade telah menghasilkan tiga persetujuan terapi gen tahun ini untuk pasien dengan penyakit serius dan langka,” tambah Gottlieb. “Saya yakin terapi gen akan menjadi andalan dalam mengobati, dan mungkin menyembuhkan, banyak penyakit kita yang paling mematikan dan sulit disembuhkan.”

Meskipun terapi gen memang bisa menjadi obat yang telah lama ditunggu-tunggu untuk banyak penyakit ini, pengobatan ini mungkin juga memiliki harga yang cukup mahal. Seperti dicatat NPR, produk terapi gen pertama berharga $475.000, dan pembuat Luxturna, Spark Therapeutics, belum mengungkapkan berapa biayanya. Namun spekulasi menunjukkan biayanya bisa mencapai $1 juta per pasien.

“Saya pikir harga yang harus dibayar akan sangat besar – 20 atau 30 kali lipat gaji tahunan rata-rata orang Amerika,” Dr. Bach, direktur Pusat Kebijakan dan Hasil Kesehatan di Pusat Kanker Memorial Sloan Kettering, mengatakan NPR. “Untuk kondisi langka seperti ini, pertanyaan yang perlu kita tanyakan pada diri kita sendiri adalah seberapa besar kekayaan yang harus ditransfer dari masyarakat kepada investor di perusahaan-perusahaan tersebut. Tanpa mengatasi hal tersebut, kami hanya membiarkan investor memutuskan berapa banyak yang dapat mereka ambil.”

Rekomendasi Editor

  • Terapi gen baru mengurangi lemak dan membentuk otot dengan mudah. Tapi ada kendalanya
  • Para ilmuwan menginginkan uji coba pada manusia untuk terapi gen yang dapat membantu memerangi kecanduan

Tingkatkan gaya hidup AndaTren Digital membantu pembaca mengawasi dunia teknologi yang bergerak cepat dengan semua berita terkini, ulasan produk yang menyenangkan, editorial yang berwawasan luas, dan cuplikan unik.