"Viime vuosina on edistytty paljon geeninsiirtomenetelmien kehittämisessä perinnöllisten sokeuttavien sairauksien hoitoon", Tohtori Jean Bennett Pennsylvanian yliopistosta kertoi Digital Trendsille.
Suositellut videot
Tutkimusprojektissa, julkaistu lehdessä Ihmisen geeniterapiaBennettin johtama tiimi testasi uusia menetelmiä terapeuttisten geenien toimittamiseksi suoraan silmään. Näihin sisältyi kaksi niin kutsuttua "AAV-vektoria" nimeltä AAV7m8 ja AAV8BP2, jotka on erityisesti suunniteltu kohdistamaan tietyntyyppisiä verkkokalvosoluja. AAV-vektorit toimivat välittämällä korjattuja geenejä ja pieniä nukleiinihappoja yksittäisiin soluihin, joissa ne voivat replikoitua kääntääkseen harvinaisten geneettisten sairauksien kulun.
"Näiden [erityisten] vektoreiden lupauksen vuoksi suoritimme perusteellisen analyysin näiden reagenssien ominaisuuksista, kun ne toimitettiin suuren eläimen verkkokalvolle", Bennett jatkoi.
Ryhmä testasi hoitoja ei-ihmiskädellisillä, koska vain kädellisillä on silmän makula- ja fovea-osat, joita vektorit on suunniteltu toimimaan. Molemmissa tapauksissa vektorien havaittiin toimivan tehokkaasti.
Työ on osa jännittävää tarkkuuslääketieteen ohjelmaa, jonka on käynnistänyt Pennsylvanian yliopiston Perelman School of Lääketiede aiemmin tänä vuonna – omistettu nopeuttamaan geeniterapioiden edistymistä ja genomin muokkaamista erilaisten lääketieteellisten ongelmien ratkaisemiseksi ehdot.
Seuraavaksi tämä tietty tutkimus? "Kuvattujen uusien AAV-lääkkeiden turvallisuus ja tehokkuus testataan erityisesti sokeuttavista sairauksista, ensin suurissa eläinmalleissa ja lopulta kliinisissä ihmistutkimuksissa", Bennett huomautti.
Pidämme silmät auki tulevan kehityksen suhteen!
Toimittajien suositukset
- Muokkaa, kumoa: Väliaikainen geenin muokkaus voi auttaa ratkaisemaan hyttysongelman
- Geenien muokkaaminen voisi torjua malariaa aiheuttamalla vain uroshyttysten syntyä
- Geeniterapia auttaa ihmisiä, joilla on yksivärinen näkö, näkemään värejä
- Tiedemiehet haluavat ihmiskokeita geeniterapialle, joka voisi auttaa torjumaan riippuvuutta
- CRISPR-Cas9-geenin muokkaaminen voisi jonain päivänä "sammuttaa" HIV-viruksen kehossa
Päivitä elämäntapasiDigital Trends auttaa lukijoita pysymään tekniikan nopeatempoisessa maailmassa uusimpien uutisten, hauskojen tuotearvostelujen, oivaltavien toimitusten ja ainutlaatuisten kurkistusten avulla.
