CRISPR-i geeniteraapia võitleb hiirte raske rasvumise vastu

CRISPR-i geenide redigeerimise tehnoloogiad pakuvad mõnda põnevaid võimalusi meditsiiniskas see aitab ravida ALS-i, võidelda malaaria levikuga või pakkuda meile potentsiaalselt piiramatuid siirdamisorganeid. Kuid ka geenide redigeerimine on vastuoluline, nagu näitab hiljutine pahameel Hiinast pärit teadete kohta et imikute DNA-d muudeti, et potentsiaalselt peatada surmaga lõppevad haigused, nagu HIV, rõuged ja koolera.

See on üks põhjus, miks San Francisco California ülikooli teadlaste uus uurimistöö on nii potentsiaalselt põnev. Nad on näidanud, kuidas CRISPR-ravi saab kasutada hiirte raske rasvumise vältimiseks. Kuid nad saavutasid selle pikaajalise kaalukontrolli, ilma et oleks pidanud hiirte genoomi ühtki muudatust tegema. Saadud tehnikat saab potentsiaalselt rakendada ka teist tüüpi geneetiliste modifikatsioonide jaoks.

Soovitatud videod

"Meil on igast geenist kaks koopiat: üks igalt vanemalt," Nadav Ahituv, UCSF-i bioinseneri ja teraapiateaduste professor, rääkis Digital Trendsile. "Kui ühel koopial on mutatsioon, mis muudab selle mittefunktsionaalseks, annab see ainult poole selle geeni RNA-st ja valgust. Mõne geeni puhul on see täiesti korras, kuid on 660 geeni, mille puhul pool [RNA ja valk] põhjustab inimese haigusi. Sellistel juhtudel on teil ikkagi üks täiesti normaalne koopia, mis annab teile RNA ja valgu taseme 50 protsenti. See, mida me siin tegime, oli suunatud sellele tavalisele koopiale ja pigistasime sellest välja rohkem RNA-d ja valku, suurendades selle tekitatud taset. Me sihime konkreetselt seda geeni, kasutades ära CRISPR-i, kuid kasutame CRISPR-i mutantset vormi, mis ei ole võimeline DNA-d lõikama, vaid sihtige seda.

Meeskond valis oma mudeliks rasvumise, et näha, kas nad suudavad seda lahendada, võttes sihtmärgiks kahe näljatunde reguleerimiseks kriitilise tähtsusega geeni ühe normaalse koopia. Sageli leitakse, et need geenid on tugevalt rasvunud inimestel muteerunud. Kui üks neist geenide koopiatest on keelatud, peab ülejäänud koopia kandma kogu töökoormuse. Seetõttu ei ole selle saadetav signaal piisavalt vali, et inimene on piisavalt söönud. Tulemuseks on see, et inimesel on lakkamatu isu.

Hiirtega tehtud katses töötanud teadlased usuvad, et sarnased lähenemisviisid võiksid toimida ka inimkatsetes. "Samas on vaja veel palju katseid ja aega, enne kui seda saab kliinikus ohutult kasutada," ütles Ahituv. "Seda tuleks patsientidele tutvustada alles pärast nõuetekohaste katsete, kliiniliste uuringute ja inimeste protokollide heakskiitmist."

Tööd kirjeldav paber oli avaldati hiljuti ajakirjas Science.

Toimetajate soovitused

  • CRISPR-i geenide redigeerimine võib aidata peatada levinud kodulindude viiruse jälgedes
  • CRISPR-i geenide redigeerimine, et saada USA uuringus pärilik pimedus
  • CRISPR-i geenide redigeerimine loob kokaiinikindlaid hiiri, mille eesmärk on lahendada sõltuvusmõistatus

Uuenda oma elustiiliDigitaalsed suundumused aitavad lugejatel hoida silma peal kiirel tehnikamaailmal kõigi viimaste uudiste, lõbusate tooteülevaadete, sisukate juhtkirjade ja ainulaadsete lühiülevaadetega.