Täpsemalt, Luxturna on geneetiliselt muundatud viirus, mis kannab terve geeni patsiendi silma. Testid on näidanud dramaatilisi tulemusi NPR aruanne, kus ravitud patsiendid näevad palju tõhusamalt kui varem. Seetõttu suutsid paljud Luxturna ravi saanud inimesed teatud ülesandeid esimest korda täita — Tänu oluliselt paranenud seisundile said patsiendid lugeda, sportida, rattaga sõita ja iseseisvalt väljas käia nägemus.
Soovitatavad videod
„Tänane heakskiit on järjekordne esimene sündmus geeniteraapia vallas – nii teraapia toimimises kui ka geeniteraapia kasutamise laiendamises peale vähiravi ka nägemise kaotus – ja see verstapost tugevdab selle läbimurdelise lähenemisviisi potentsiaali paljude raskete haiguste ravis,” ütles FDA volinik Scott Gottlieb avalduses.
Seotud
- Geeniteraapia aitab monokroomse nägemisega inimestel värviliselt näha
- Hiina arstid on väidetavalt ilmale toonud maailma esimesed geenitöötlusega lapsed
See aasta on olnud tervikuna hea geeniteraapia — augustis sai Kymriahist esimene leukeemia raviks heaks kiidetud geeniteraapia ravim, samas kui Yescarta sai oktoobris FDA loa lümfoomi raviks.
"Aastakümnete pikkuse uurimistöö kulminatsioon on sel aastal andnud kolm geeniteraapia heakskiitu tõsiste ja haruldaste haigustega patsientidele," lisas Gottlieb. "Usun, et geeniteraapiast saab paljude meie kõige laastavamate ja raskesti ravitavate haiguste ravimise ja võib-olla ka ravimise tugi."
Kuigi geeniteraapia võib tõepoolest olla paljude nende haiguste kauaoodatud ravi, võivad need ravimeetodid kaasneda ka üsna tõsiste hinnasiltidega. Nagu NPR märkis, maksab esimene geeniteraapia toode ilmatu 475 000 dollarit ja Luxturna tootja Spark Therapeutics ei ole veel avaldanud, kui palju see maksab. Kuid spekulatsioonid näitavad, et see võib maksta 1 miljon dollarit patsiendi kohta.
"Ma arvan, et hinnasilt on tohutu – 20 või 30 korda suurem kui tüüpilise ameeriklase aastapalk," dr Peter. Memorial Sloan Ketteringi vähikeskuse tervisepoliitika ja tulemuste keskuse direktor Bach ütles. NPR. "Selliste haruldaste tingimuste puhul peame endalt küsima, kui palju rikkust ühiskonnalt nendesse ettevõtetesse investoritele üle kandma. Ilma sellega tegelemata laseme investoritel otsustada, kui palju nad võivad võtta.
Toimetajate soovitused
- Uus geeniteraapia lõikab rasva ja kasvatab lihaseid kergesti. Kuid seal on konks
- Teadlased tahavad geeniteraapia inimkatseid, mis aitaksid võidelda sõltuvusega
Uuenda oma elustiiliDigitaalsed suundumused aitavad lugejatel hoida silma peal kiirel tehnikamaailmal kõigi viimaste uudiste, lõbusate tooteülevaadete, sisukate juhtkirjade ja ainulaadsete lühiülevaadetega.
