Posibles ensayos en humanos de terapia genética que podrían combatir la adicción

En los últimos años, se han utilizado nuevas herramientas de edición de genes para todo, desde la modificación genética de plantas hasta aumentar el rendimiento de los cultivos a, de manera mucho más controvertida, manipulación genética de embriones humanos. ¿Podría una forma de terapia génica también ser útil para ayudar a tratar la adicción a la cocaína, una forma de adicción que demuestra ser muy resistente a enfoques alternativos, como el tratamiento médico convencional y ¿psicoterapia? Eso es lo que dicen los investigadores de la mundialmente famosa Clínica Mayo. esperando probar.

Están buscando aprobación para los primeros estudios en humanos de una nueva e innovadora terapia genética de dosis única. Su enfoque implica la entrega de un gen que codifica una enzima, llamada AAV8-hCocH, que metaboliza la cocaína en el cuerpo en subproductos inofensivos. Para avanzar al siguiente paso en su trabajo, primero deben obtener el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) en forma de una Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación.

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Los investigadores ya han demostrado la seguridad de su método en ratones. En un experimento anterior, mostraron una ausencia total de efectos adversos en ratones que habían estado expuestos previamente a la cocaína y en aquellos que no.

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"Los ratones que recibieron una inyección de AAV8-hCocH e inyecciones diarias regulares de cocaína tuvieron mucha menos patología tisular que los ratones inyectados con cocaína sin tratamiento con vectores", escribieron los investigadores en el resumen de su artículo que describe el trabajo. “El análisis de biodistribución mostró que el vector se localiza casi exclusivamente en el hígado. Estos resultados indican que una transferencia del gen AAV8-hCocH dirigida al hígado en dosis razonables es segura, bien tolerada y eficaz. Por tanto, la terapia de transferencia genética surge como un enfoque radicalmente nuevo para tratar el abuso compulsivo de cocaína”.

No es la primera vez que se realiza un trabajo similar. En febrero de 2017, científicos de la Universidad de Columbia Británica diseñaron genéticamente un ratón para que fuera incapaz de volverse adicto a la cocaína. Sin embargo, uno de los investigadores del proyecto. dijo a Tendencias Digitales que transferir este trabajo a humanos para un posible tratamiento de la adicción no era sencillo. En cambio, ese trabajo se centró más en explorar el vínculo entre el uso de drogas y la genética y la bioquímica.

Todavía queda mucha más investigación por hacer en esta área. Incluso si la FDA concede permiso a los investigadores de Mayo Clinic para sus ensayos en humanos, lo más probable es que tengamos que esperar al menos unos años antes de que este tratamiento pueda lanzarse al público en general. No obstante, es un emocionante salto adelante.

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