Específicamente, Luxturna es un virus genéticamente modificado que transporta un gen sano al ojo del paciente. Las pruebas han mostrado "resultados dramáticos", según un Informe NPR, y los pacientes tratados pueden ver con mucha más eficacia que antes. En consecuencia, muchos de los que recibieron el tratamiento Luxturna pudieron realizar determinadas tareas por primera vez: Los pacientes podían leer, practicar deportes, andar en bicicleta y salir solos gracias a su significativamente mejorada visión.
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“La aprobación de hoy marca otra primicia en el campo de la terapia génica, tanto en cómo funciona la terapia como en la expansión del uso de la terapia génica más allá del tratamiento del cáncer al tratamiento de pérdida de visión, y este hito refuerza el potencial de este enfoque innovador en el tratamiento de una amplia gama de enfermedades desafiantes”, dijo el comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, en un comunicado.
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Este ha sido un buen año en su conjunto para terapia de genes — en agosto, Kymriah se convirtió en el primer medicamento de terapia genética aprobado para tratar la leucemia, mientras que Yescarta recibió la aprobación de la FDA para tratar el linfoma en octubre.
"La culminación de décadas de investigación ha resultado en la aprobación de tres terapias génicas este año para pacientes con enfermedades graves y raras", añadió Gottlieb. "Creo que la terapia génica se convertirá en un pilar en el tratamiento, y tal vez en la curación, de muchas de nuestras enfermedades más devastadoras e intratables".
Si bien la terapia génica podría ser una cura largamente esperada para muchas de estas enfermedades, estos tratamientos también podrían tener precios bastante elevados. Como señaló NPR, el primer producto de terapia génica cuesta la friolera de 475.000 dólares, y el fabricante de Luxturna, Spark Therapeutics, aún no ha revelado cuánto cobrará. Pero la especulación sugiere que podría costar un millón de dólares. por paciente.
"Creo que el precio será enorme: 20 o 30 veces el salario anual del estadounidense típico", dijo el Dr. Peter. Bach, director del Centro de Políticas y Resultados de Salud del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, dijo NPR. “En condiciones poco comunes como ésta, la pregunta que debemos plantearnos es exactamente cuánta riqueza debería transferirse de la sociedad a los inversores de estas empresas. Sin abordar eso, simplemente estamos dejando que los inversores decidan cuánto pueden tomar”.
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