Η γονιδιακή θεραπεία CRISPR καταπολεμά τη σοβαρή παχυσαρκία σε ποντίκια

Οι τεχνολογίες επεξεργασίας γονιδίων CRISPR προσφέρουν κάποια συναρπαστικές δυνατότητες για την ιατρική, είτε βοηθά στη θεραπεία της ALS, είτε στην καταπολέμηση της εξάπλωσης της ελονοσίας είτε ενδεχομένως να μας παρέχει απεριόριστες ποσότητες οργάνων μεταμόσχευσης. Αλλά η γονιδιακή επεξεργασία είναι επίσης αμφιλεγόμενη, όπως αποδεικνύεται από την πρόσφατη κατακραυγή σχετικά με αναφορές από την Κίνα ότι τα μωρά υποβλήθηκαν σε επεξεργασία του DNA τους για να σταματήσουν δυνητικά θανατηφόρες ασθένειες όπως ο HIV, η ευλογιά και η χολέρα.

Αυτός είναι ένας λόγος για τον οποίο μια νέα έρευνα από ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο είναι τόσο δυνητικά συναρπαστική. Έχουν δείξει πώς οι θεραπείες CRISPR μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την πρόληψη της σοβαρής παχυσαρκίας σε ποντίκια. Ωστόσο, πέτυχαν αυτόν τον μακροχρόνιο έλεγχο βάρους χωρίς να χρειάζεται να κάνουν μία μόνο τροποποίηση στο γονιδίωμα των ποντικών. Η προκύπτουσα τεχνική θα μπορούσε ενδεχομένως να εφαρμοστεί και σε άλλους τύπους γενετικής τροποποίησης.

Προτεινόμενα βίντεο

«Έχουμε δύο αντίγραφα από κάθε γονίδιο: Ένα από κάθε γονέα», Nadav Ahituv, καθηγητής Βιομηχανικής και Θεραπευτικών Επιστημών στο UCSF, είπε στο Digital Trends. «Εάν ένα αντίγραφο έχει μια μετάλλαξη που το καθιστά μη λειτουργικό, αυτό θα παρέχει μόνο το μισό RNA και πρωτεΐνη από αυτό το γονίδιο. Για ορισμένα γονίδια, αυτό είναι απολύτως εντάξει, αλλά υπάρχουν 660 γονίδια όπου το μισό [το RNA και η πρωτεΐνη] οδηγεί σε ανθρώπινη ασθένεια. Σε αυτές τις περιπτώσεις, εξακολουθείτε να έχετε ένα απολύτως φυσιολογικό αντίγραφο που σας δίνει απλώς επίπεδα RNA και πρωτεΐνης στο 50 τοις εκατό. Αυτό που κάναμε εδώ ήταν να στοχεύσουμε αυτό το κανονικό αντίγραφο και να αποσπάσουμε περισσότερο RNA και πρωτεΐνη από αυτό αυξάνοντας τα επίπεδα που παράγει. Στοχεύουμε συγκεκριμένα αυτό το γονίδιο εκμεταλλευόμενοι το CRISPR… αλλά χρησιμοποιούμε μια μεταλλαγμένη μορφή CRISPR που δεν είναι σε θέση να κόψει το DNA, απλώς στοχεύστε το».

Η ομάδα επέλεξε την παχυσαρκία ως μοντέλο για να δει αν θα μπορούσε να το λύσει στοχεύοντας το ένα κανονικό αντίγραφο και των δύο γονιδίων που είναι κρίσιμα για τη ρύθμιση της πείνας. Αυτά τα γονίδια είναι συχνά μεταλλαγμένα σε πολύ παχύσαρκα άτομα. Όταν ένα από αυτά τα αντίγραφα αυτών των γονιδίων είναι απενεργοποιημένο, το υπόλοιπο αντίγραφο πρέπει να φέρει όλο το φόρτο εργασίας. Ως εκ τούτου, το σήμα που στέλνει - λέγοντας στο άτομο ότι έχει φάει αρκετά - δεν είναι αρκετά δυνατό. Το αποτέλεσμα είναι ότι το άτομο υπόκειται σε μια αδιάκοπη όρεξη.

Έχοντας εργαστεί στο πείραμά τους με ποντίκια, οι ερευνητές πιστεύουν ότι παρόμοιες προσεγγίσεις θα μπορούσαν να λειτουργήσουν σε δοκιμές σε ανθρώπους. «Ωστόσο, θα χρειαστούν πολλά περισσότερα πειράματα και χρόνος για να χρησιμοποιηθεί με ασφάλεια στην κλινική», είπε ο Ahituv. «Αυτό θα πρέπει να εισαχθεί στους ασθενείς μόνο αφού υπάρχουν κατάλληλα πειράματα, κλινικές δοκιμές και εγκρίσεις πρωτοκόλλου σε ανθρώπους».

Ένα χαρτί που περιγράφει το έργο ήταν που δημοσιεύτηκε πρόσφατα στο περιοδικό Science.

Συστάσεις των συντακτών

  • Η επεξεργασία γονιδίων CRISPR θα μπορούσε να βοηθήσει να σταματήσει ένας κοινός ιός πουλερικών στα ίχνη του
  • Επεξεργασία γονιδίων CRISPR για την αντιμετώπιση της κληρονομικής τύφλωσης σε μελέτη των ΗΠΑ
  • Η επεξεργασία γονιδίων CRISPR δημιουργεί ποντίκια ανθεκτικά στην κοκαΐνη, στοχεύει να σπάσει το παζλ εθισμού

Αναβαθμίστε τον τρόπο ζωής σαςΤο Digital Trends βοηθά τους αναγνώστες να παρακολουθούν τον γρήγορο κόσμο της τεχνολογίας με όλα τα τελευταία νέα, διασκεδαστικές κριτικές προϊόντων, διορατικά editorial και μοναδικές κρυφές ματιές.