Konkret handelt es sich bei Luxturna um ein genetisch verändertes Virus, das ein gesundes Gen in das Auge eines Patienten trägt. Tests haben laut Aussage „dramatische Ergebnisse“ gezeigt NPR-Bericht, sodass die behandelten Patienten weitaus besser sehen können als zuvor. Infolgedessen konnten viele derjenigen, die eine Luxturna-Behandlung erhielten, bestimmte Aufgaben zum ersten Mal ausführen – Dank ihrer deutlich verbesserten Lebensqualität konnten die Patienten lesen, Sport treiben, Fahrrad fahren und alleine nach draußen gehen Vision.
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„Die heutige Zulassung stellt eine weitere Premiere auf dem Gebiet der Gentherapie dar – sowohl hinsichtlich der Funktionsweise der Therapie als auch hinsichtlich der Ausweitung des Einsatzes der Gentherapie über die Behandlung von Krebs hinaus auf die Behandlung von.“ Sehverlust – und dieser Meilenstein unterstreicht das Potenzial dieses bahnbrechenden Ansatzes bei der Behandlung einer Vielzahl schwieriger Krankheiten“, sagte FDA-Kommissar Scott Gottlieb in einer Erklärung.
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Insgesamt war es ein gutes Jahr für Gentherapie – Im August wurde Kymriah als erstes Gentherapie-Medikament zur Behandlung von Leukämie zugelassen, während Yescarta im Oktober die FDA-Zulassung zur Behandlung von Lymphomen erhielt.
„Der Höhepunkt jahrzehntelanger Forschung hat in diesem Jahr zu drei Zulassungen für Gentherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten geführt“, fügte Gottlieb hinzu. „Ich glaube, dass die Gentherapie eine tragende Säule bei der Behandlung und möglicherweise Heilung vieler unserer verheerendsten und hartnäckigsten Krankheiten sein wird.“
Während die Gentherapie tatsächlich eine lang erwartete Heilung für viele dieser Krankheiten sein könnte, könnten diese Behandlungen auch mit ziemlich hohen Kosten verbunden sein. Wie NPR feststellte, kostet das erste Gentherapieprodukt satte 475.000 US-Dollar, und der Luxturna-Hersteller Spark Therapeutics hat noch nicht bekannt gegeben, wie viel es verlangen wird. Spekulationen deuten jedoch darauf hin, dass es eine Million Dollar kosten könnte pro Patient.
„Ich denke, der Preis wird enorm sein – das 20- bis 30-fache des Jahreslohns eines typischen Amerikaners“, sagte Dr. Peter Bach, Direktor des Center for Health Policy and Outcomes am Memorial Sloan Kettering Cancer Center, sagte NPR. „Angesichts seltener Umstände wie dieser müssen wir uns die Frage stellen, wie viel Vermögen genau von der Gesellschaft an die Anleger dieser Unternehmen übertragen werden sollte. Ohne darauf einzugehen, lassen wir die Anleger einfach entscheiden, wie viel sie nehmen können.“
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