Specifikt er Luxturna en genetisk modificeret virus, der bærer et sundt gen ind i en patients øje. Tests har vist "dramatiske resultater" pr NPR rapport, med behandlede patienter i stand til at se langt mere effektivt end før. Derfor var mange af dem, der modtog Luxturna-behandling, i stand til at udføre visse opgaver for første gang - patienter kunne læse, dyrke sport, cykle og gå udenfor på egen hånd takket være deres væsentligt forbedrede vision.
Anbefalede videoer
"Dagens godkendelse markerer endnu en førsteplads inden for genterapi - både med hensyn til, hvordan terapien virker, og med hensyn til at udvide brugen af genterapi ud over behandling af kræft til behandling af synstab – og denne milepæl forstærker potentialet i denne banebrydende tilgang til behandling af en bred vifte af udfordrende sygdomme,” sagde FDA-kommissær Scott Gottlieb i en erklæring.
Relaterede
- Genterapi hjælper mennesker med monokromt syn til at se i farver
- Kinesiske læger har angiveligt født verdens første genredigerede babyer
Det har som helhed været et godt år for genterapi - i august blev Kymriah det første genterapi-lægemiddel godkendt til behandling af leukæmi, mens Yescarta modtog FDA-godkendelse til at behandle lymfom i oktober.
"Kulminationen af årtiers forskning har resulteret i tre genterapigodkendelser i år for patienter med alvorlige og sjældne sygdomme," tilføjede Gottlieb. "Jeg tror på, at genterapi vil blive en grundpille i at behandle og måske helbrede mange af vores mest ødelæggende og vanskelige sygdomme."
Mens genterapi faktisk kunne være en længe ventet kur mod mange af disse sygdomme, kan disse behandlinger også komme med nogle ret alvorlige prisskilte. Som NPR bemærkede, koster det første genterapiprodukt hele $475.000, og Luxturna-producenten Spark Therapeutics har endnu ikke afsløret, hvor meget det vil opkræve. Men spekulationer tyder på, at det kan koste 1 million dollars per patient.
"Jeg tror, at prisskiltet vil være enormt - 20 eller 30 gange den årlige løn for en typisk amerikaner," Dr. Peter Bach, direktør for Center for Sundhedspolitik og Resultater ved Memorial Sloan Kettering Cancer Center, fortalte NPR. ”For sjældne forhold som denne er spørgsmålet, vi skal stille os selv, præcis hvor meget formue der skal overføres fra samfundet til investorerne i disse virksomheder. Uden at adressere det lader vi bare investorerne bestemme, hvor meget de kan tage."
Redaktørens anbefalinger
- Ny genterapi skærer fedt ned og opbygger muskler med lethed. Men der er en hage
- Forskere ønsker menneskelige forsøg til genterapi, der kan hjælpe med at bekæmpe afhængighed
Opgrader din livsstilDigital Trends hjælper læserne med at holde styr på den hurtige teknologiske verden med alle de seneste nyheder, sjove produktanmeldelser, indsigtsfulde redaktionelle artikler og enestående smugkig.
