Генното редактиране на CRISPR прави още една голяма крачка напред, насочена към РНК
Откакто беше демонстриран за първи път през 2007 г. инструментът за редактиране на гени CRISPR/Cas9 се използва за редактиране на ДНК в опит да се създадат организми като устойчиви на суша култури и устойчиви на болести говеда. През ноември технологията дори беше използвана в опит да лекува човек със сериозно наследствено заболяване.
Сега екип от изследователи от института Salk са идентифицирали ново семейство CRISPR ензими, които са насочени към РНК вместо ДНК и използва инструмента за справяне с протеиновия дисбаланс в клетките, изолирани от човек, страдащ от деменция.
Препоръчани видеоклипове
„РНК „съобщенията“ са ключови медиатори на много биологични процеси,“ Патрик Хсу, сътрудник по биология на Salk, който ръководи проучването, каза пред Digital Trends. „Те са динамичният аналог на сравнително статични ДНК последователности. При много заболявания тези РНК съобщения са извън баланс, така че способността да ги насочвате директно и да ги модулирате по стабилен и специфичен начин ще бъде чудесно допълнение към редактирането на ДНК.
Hsu продължи: „Нашата цел беше да изследваме естественото разнообразие на CRISPR системите през целия живот на микробите, за да намерим ензим, насочен към РНК, който да бъде много здрав и специфичен в човешките клетки.“
Свързани
- Генното редактиране на CRISPR може да помогне за спирането на обикновен вирус при домашните птици
- Опитомяването на културите обикновено отнема векове. CRISPR току-що го направи за две години
Хсу призна, че процентът на успех за проект с толкова широк обхват е „като цяло доста нисък“ и че няколко допълнителни изисквания правят усилията им още по-сложни. От една страна, те бяха решени да намерят малък вариант на CRISPR, който може да достави РНК вирусно до части от мозъка - функция, недостъпна за инструменти като Cas9. И инструментът трябваше да бъде по-гъвкав и ефективен от днешната златна стандартна технология за насочване на РНК.
За да намерят желания инструмент, Хсу и колегите му първо създадоха изчислителна програма, която претърсваше бактериални ДНК бази данни, търсейки за моделите на повтаряща се ДНК, които сигнализират CRISPR система, и идентифицираха семейство от РНК-таргетни ензими, които те наименуваха Cas13d. След това те уточниха търсенето си в семейството Cas13d за версията, която е най-подходяща за използване в човешки клетки, и се приземиха на чревна бактерия, наречена Ruminococcus flavefaciens XPD3002, или CasRx.
Изследователите са създали CasRx да функционира в човешки клетки и да се справя с форма на деменция, наречена невродегенеративно разстройство FTD. За да направят това, те пакетираха инструмента във вирус и го доставиха на неврони, култивирани от стволови клетки на пациент с FTD. В проучване, публикувано тази седмица в списанието Cell, CasRx показа 80 процента ефективност при възстановяването на баланса на тау протеините, които са замесени във варианти на деменция, включително болестта на Алцхаймер.
„Този инструмент ще бъде много полезен за изучаване на биологията на РНК в близко бъдеще и се надяваме за лечение на заболявания, свързани с РНК в бъдеще“, каза Хсу. „Редактирането на гени води до промени в последователността на генома чрез съкращения на ДНК и неговите ефекти са постоянни в редактираната клетка... РНК-насочване с CasRx може да се използва за генериране на преходни или степенувани промени, без да предизвиква увреждане на ДНК, като например за възстановяване на нивата на РНК до здрави държава.”
Препоръки на редакторите
- Все още не се отказвайте от диетата си, но учените са открили как CRISPR може да изгаря мазнините
- Генното редактиране на CRISPR-Cas9 може един ден да „изключи“ ХИВ вируса в тялото
- CRISPR спира фаталното генетично заболяване при кучета, скоро може да направи същото и при хората
Надградете начина си на животDigital Trends помага на читателите да следят забързания свят на технологиите с всички най-нови новини, забавни ревюта на продукти, проницателни редакционни статии и единствени по рода си кратки погледи.
