على وجه التحديد، Luxturna هو فيروس معدل وراثيا يحمل جينًا صحيًا في عين المريض. أظهرت الاختبارات "نتائج مثيرة" لكل تقرير NPR، حيث أصبح المرضى المعالجون قادرين على الرؤية بشكل أكثر فعالية من ذي قبل. وبالتالي، فإن العديد ممن تلقوا علاج لوكستورنا تمكنوا من أداء مهام معينة لأول مرة — يمكن للمرضى القراءة وممارسة الرياضة وركوب الدراجات والخروج بمفردهم بفضل تحسنهم بشكل ملحوظ رؤية.
مقاطع الفيديو الموصى بها
"تمثل موافقة اليوم سابقة أخرى في مجال العلاج الجيني - سواء في كيفية عمل العلاج أو في توسيع استخدام العلاج الجيني بما يتجاوز علاج السرطان إلى علاج وقال سكوت جوتليب، مفوض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في بيان: "إن فقدان البصر - وهذا الإنجاز يعزز إمكانات هذا النهج المتقدم في علاج مجموعة واسعة من الأمراض الصعبة".
متعلق ب
- يساعد العلاج الجيني الأشخاص الذين يعانون من رؤية أحادية اللون على رؤية الألوان
- أفادت التقارير أن الأطباء الصينيين نجحوا في ولادة أول أطفال في العالم معدّلين جينياً
لقد كانت هذه سنة جيدة ككل العلاج الجيني - في أغسطس، أصبح كيمريا أول دواء للعلاج الجيني تمت الموافقة عليه لعلاج سرطان الدم، في حين حصل ييسكارتا على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج سرطان الغدد الليمفاوية في أكتوبر.
وأضاف جوتليب: "لقد أدى تتويج عقود من الأبحاث إلى الموافقة على ثلاث علاجات جينية هذا العام للمرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة ونادرة". "أعتقد أن العلاج الجيني سيصبح الدعامة الأساسية في علاج، وربما علاج، العديد من الأمراض الأكثر تدميرا واستعصاء على العلاج."
في حين أن العلاج الجيني يمكن أن يكون بالفعل علاجًا طال انتظاره للعديد من هذه الأمراض، إلا أن هذه العلاجات قد تأتي أيضًا مع بعض الأسعار الباهظة جدًا. كما لاحظت NPR، فإن أول منتج للعلاج الجيني يكلف 475000 دولار، ولم تكشف شركة Spark Therapeutics المصنعة لشركة Luxturna بعد عن المبلغ الذي ستتقاضاه. لكن التكهنات تشير إلى أنها قد تكلف مليون دولار لكل مريض.
«أعتقد أن الثمن سيكون باهظًا، 20 أو 30 ضعف الأجر السنوي للمواطن الأمريكي العادي»، يقول الدكتور بيتر. باخ، مدير مركز السياسات والنتائج الصحية في مركز ميموريال سلون كيترينج للسرطان الإذاعة الوطنية العامة. "في ظروف نادرة مثل هذه، السؤال الذي نحتاج أن نطرحه على أنفسنا هو بالضبط مقدار الثروة التي يجب نقلها من المجتمع إلى المستثمرين في هذه الشركات. دون التطرق إلى ذلك، فإننا نسمح للمستثمرين فقط بتحديد المبلغ الذي يمكنهم تحمله.
توصيات المحررين
- العلاج الجيني الجديد يقطع الدهون ويبني العضلات بسهولة ولكن هناك مشكلة
- يريد العلماء إجراء تجارب بشرية للعلاج الجيني الذي يمكن أن يساعد في مكافحة الإدمان
ترقية نمط حياتكتساعد الاتجاهات الرقمية القراء على متابعة عالم التكنولوجيا سريع الخطى من خلال أحدث الأخبار ومراجعات المنتجات الممتعة والمقالات الافتتاحية الثاقبة ونظرات خاطفة فريدة من نوعها.
