Деякі з них пропонують технології редагування генів CRISPR захоплюючі можливості для медицини, незалежно від того, допомагає він лікувати БАС, бореться з поширенням малярії чи потенційно забезпечує нас необмеженою кількістю органів для трансплантації. Але редагування генів також викликає суперечки, про що свідчить нещодавній резонанс щодо повідомлень з Китаю що ДНК немовлят редагували, щоб потенційно зупинити смертельні захворювання, такі як ВІЛ, віспа та холера.
Це одна з причин, чому нове дослідження вчених Каліфорнійського університету в Сан-Франциско настільки потенційно захоплююче. Вони продемонстрували, як терапію CRISPR можна використовувати для запобігання серйозного ожиріння у мишей. Однак вони досягли цього тривалого контролю ваги без жодного редагування геному мишей. Отриману техніку потенційно можна застосувати й до інших типів генетичної модифікації.
Рекомендовані відео
«У нас є дві копії кожного гена: по одній від кожного з батьків», Надав Ахітув, професор біоінженерії та терапевтичних наук UCSF, розповів Digital Trends. «Якщо одна копія має мутацію, яка робить її нефункціональною, це забезпечить лише половину РНК і білка з цього гена. Для деяких генів це цілком нормально, але є 660 генів, де наявність половини [РНК і білка] призводить до захворювання людини. У цих випадках у вас все ще є одна цілком нормальна копія, яка просто дає вам рівні РНК і білка на рівні 50 відсотків. Те, що ми зробили тут, — це націлитися на цю нормальну копію та вичавити з неї більше РНК і білка, підвищивши рівні, які вона генерує. Ми спеціально націлюємося на цей ген, використовуючи переваги CRISPR... але використовуємо мутантну форму CRISPR, яка не здатна розрізати ДНК, просто націлимося на неї».
Команда обрала ожиріння як свою модель, щоб перевірити, чи зможуть вони його вирішити, націлившись на одну нормальну копію обох генів, які мають важливе значення для регулювання почуття голоду. Ці гени часто виявляються мутованими у людей із сильним ожирінням. Коли одна з цих копій цих генів вимкнена, копія, що залишилася, повинна нести все навантаження. Таким чином, сигнал, який він надсилає — повідомляючи людині, що вона достатньо поїла — є недостатньо гучним. Результатом цього є те, що людина відчуває невпинний апетит.
Попрацювавши в експерименті з мишами, дослідники вважають, що подібні підходи можуть спрацювати на людях. «Однак знадобиться ще багато експериментів і часу, перш ніж це можна буде безпечно використовувати в клініці», — сказав Ахітув. «Це слід вводити пацієнтам лише після відповідних експериментів, клінічних випробувань і схвалення протоколів на людях».
Папір з описом роботи був нещодавно опублікований у журналі Science.
Рекомендації редакції
- Редагування генів CRISPR може допомогти зупинити поширений вірус домашньої птиці
- Редагування генів CRISPR для усунення спадкової сліпоти в дослідженні США
- Редагування генів CRISPR створює стійких до кокаїну мишей, спрямованих на розгадування головоломки залежності
Оновіть свій спосіб життяDigital Trends допомагає читачам стежити за динамічним світом технологій завдяки всім останнім новинам, цікавим оглядам продуктів, проникливим редакційним статтям і унікальним у своєму роді коротким оглядам.
