«Останніми роками було досягнуто значного прогресу в розробці підходів до доставки генів для лікування спадкових хвороб, що призводять до сліпоти», Доктор Жан Беннет Університету Пенсільванії розповів Digital Trends.
Рекомендовані відео
У науковому проекті, опублікованому в журн Генна терапія людини, команда під керівництвом Беннета випробувала нові методи доставки терапевтичних генів безпосередньо в око. Вони включали два так звані «AAV-вектори» під назвою AAV7m8 і AAV8BP2, які були спеціально розроблені для націлювання на певні типи клітин сітківки. Вектори AAV працюють шляхом передачі скоригованих генів і невеликих нуклеїнових кислот до окремих клітин, де вони можуть реплікуватися, щоб змінити перебіг рідкісних генетичних захворювань.
«Через перспективність цих [особливих] векторів ми провели ретельний аналіз властивостей цих реагентів при доставці на сітківку великої тварини», — продовжив Беннетт.
Команда випробувала терапію на нелюдських приматах, оскільки лише у приматів є макула та фовеа частини ока, на які спрямовані вектори. В обох випадках виявилося, що вектори працюють ефективно.
Ця робота є частиною захоплюючої програми прецизійної медицини, започаткованої Школою Перельмана Університету Пенсільванії Медицина на початку цього року — присвячена прискоренню прогресу в генній терапії та редагуванні геному для вирішення різноманітних медичних умови.
Далі з цим конкретним дослідженням? «Описані нові AAVs будуть перевірені на безпеку та ефективність у конкретних захворюваннях, що призводять до сліпоти, спочатку на моделях великих тварин, а потім у клінічних випробуваннях на людях», — зазначив Беннетт.
Ми будемо уважні до майбутніх подій!
Рекомендації редакції
- Редагувати, скасувати: Тимчасове редагування генів може допомогти вирішити проблему комарів
- Редагування генів може боротися з малярією, викликаючи народження лише самців комарів
- Генна терапія допомагає людям з монохромним зором бачити в кольорі
- Вчені хочуть провести випробування на людях генної терапії, яка може допомогти впоратися із залежністю
- Редагування гена CRISPR-Cas9 одного разу може «вимкнути» вірус ВІЛ в організмі
Оновіть свій спосіб життяDigital Trends допомагає читачам стежити за динамічним світом технологій завдяки всім останнім новинам, цікавим оглядам продуктів, проникливим редакційним статтям і унікальним у своєму роді коротким оглядам.
