Зокрема, Luxturna — це генетично модифікований вірус, який переносить здоровий ген в око пацієнта. Випробування показали «драматичні результати», згідно з ан Звіт NPR, завдяки чому пацієнти, які пройшли лікування, бачать набагато ефективніше, ніж раніше. Отже, багато з тих, хто отримав лікування Luxturna, змогли вперше виконати певні завдання — пацієнти могли читати, займатися спортом, їздити на велосипеді та виходити на вулицю самостійно завдяки значному покращенню бачення.
Рекомендовані відео
«Сьогоднішнє схвалення знаменує ще одну першість у галузі генної терапії — як у тому, як ця терапія працює, так і в розширенні використання генної терапії за межі лікування раку до лікування раку. втрата зору — і ця віха підсилює потенціал цього проривного підходу в лікуванні широкого спектру складних захворювань», — сказав комісар FDA Скотт Готліб у заяві.
Пов'язані
- Генна терапія допомагає людям з монохромним зором бачити в кольорі
- Повідомляється, що китайські лікарі народили перших у світі дітей із зміненими генами
Цей рік в цілому був вдалим для генна терапія — у серпні Kymriah став першим препаратом для генної терапії, схваленим для лікування лейкемії, тоді як Yescarta отримав схвалення FDA для лікування лімфоми в жовтні.
«Кульмінація десятиліть досліджень привела до того, що цього року було схвалено три генної терапії для пацієнтів із серйозними та рідкісними захворюваннями», — додав Готліб. «Я вважаю, що генна терапія стане основою лікування та, можливо, лікування багатьох наших найбільш руйнівних і важковиліковних хвороб».
Хоча генна терапія дійсно може бути довгоочікуваним ліками від багатьох із цих хвороб, ці методи лікування також можуть мати досить серйозні ціни. Як зазначає NPR, перший продукт генної терапії коштує колосальних 475 000 доларів, і виробник Luxturna Spark Therapeutics ще не повідомив, скільки він коштуватиме. Але припущення припускають, що це може коштувати 1 мільйон доларів на одного пацієнта.
«Я думаю, що ціна буде величезною — у 20-30 разів перевищуватиме річну зарплату типового американця», — доктор Пітер. Бах, директор Центру політики охорони здоров’я та результатів онкологічного центру Memorial Sloan Kettering, сказав NPR. «У таких рідкісних ситуаціях, як ця, питання, яке ми повинні поставити собі, полягає в тому, скільки саме багатства має бути передано від суспільства інвесторам у ці компанії. Не звертаючи уваги на це, ми просто дозволяємо інвесторам вирішувати, скільки вони можуть отримати».
Рекомендації редакції
- Нова генна терапія з легкістю зменшує жир і нарощує м’язи. Але є підступ
- Вчені хочуть провести випробування на людях генної терапії, яка може допомогти впоратися із залежністю
Оновіть свій спосіб життяDigital Trends допомагає читачам стежити за динамічним світом технологій завдяки всім останнім новинам, цікавим оглядам продуктів, проникливим редакційним статтям і унікальним у своєму роді коротким оглядам.
