CRISPR nedir? Yeni Başlayanlar İçin Kılavuz

"" denilen bir şey içinmoleküler biyologların kullandığı bir isimBirçoğunuz muhtemelen CRISPR'ı hiç duymadınız ve neden heyecanlanmanız (veya muhtemelen dehşete düşmeniz) gerektiğini bilmiyorsunuz. Her şey gelişmiş gen terapisi ve birleştirmeyle ilgili ve bilim kurgu fikirlerini doğrudan gerçeğe dönüştürüyor. İşte CRISPR'ın arkasındaki bilim ve dünyanın neden bu kadar yakından ilgilendiği hakkında kısa bir SSS.

Tamam, CRISPR nedir ve ne anlama gelir?

CRISPR, tehditleri (özellikle virüsleri) tanımlayıp onlara saldırarak organizmaların korunmasına yardımcı olan olağandışı DNA dizilerini ifade eder. İsmin anlamı Kümelenmiş Düzenli Aralıklı Kısa Palindromik Tekrarlar. Evet, bu biraz saçma gelebilir ama aslında DNA dizilerine bakıldığında oldukça doğru bir tanımlamadır. Kümelenmişler, net aralıklarla yerleştirilmişler ve harf değerleri atandığında hafif değişikliklerle tekrar tekrar tekrarlanan kısa palindromlara benziyorlar.

Önerilen Videolar

DNA
Caroline Davis2010 | Flickr
Caroline Davis2010 | Flickr

CRISPR'ler ilk kez 1980'lerde bilim adamlarının arke ve bakteri genomlarını incelediği dönemde fark edildi. Bu kadar basit genomlarda bile biyologlar (özellikle Francisco Mojica), aralarında boşluklar bulunan, çok spesifik bir şekilde tekrarlanıyor gibi görünen bu tuhaf dizileri fark etmeye başladılar. Moleküler biyologlar bunların benzersiz bir amacı olduğundan emindi ve hakim teori kısa süre sonra viral savunma haline geldi ve bu nihayet 2007'de Philippe Horvath'ın yönetimi altında kanıtlandı. Ancak araştırmacıların CRISPR'ın arkasındaki potansiyel konusunda özellikle tutkulu olmaya başlamaları ancak 2010'ların başlarında gerçekleşti.

İlgili

  • CRISPR-Cas9 gen düzenlemesi bir gün vücuttaki HIV virüsünü 'kapatabilir'
  • Çinli doktorların dünyanın ilk genetiği değiştirilmiş bebeklerini doğurduğu bildirildi

Yani bu sadece bir DNA zinciri mi?

Evet ve hayır. CRISPR, gen birleştirme, düzenleme ve genel deneylerin kolaylaştırıcısı haline geldi. Bunun nasıl olduğunu anlamak için öncelikle CRISPR'lerin genomlardaki rolünü ve organizmaları (genellikle bahsettiğimiz gibi bakterileri) korumak için nasıl çalıştıklarını anlamak önemlidir. Adil bir karşılaştırma, Mors alfabesi gönderen telgraflardır. Her sekans farklı bir saldırıya ilişkin bir mesajdır ve her boşluk o mesajı sonlandıran DURDUR. Eğer metaforlar sana göre değilse, Harvard çok daha derinlere iniyor.

Bir organizma yeni ve tehlikeli bir virüsle karşılaştığında, kendisini nasıl koruyacağını veya virüsü nasıl yeneceğini bilemez; çoğu bağışıklık tepkisinin yaptığı gibi öğrenmesi gerekir. Bu zor olabilir çünkü virüsler doğrudan DNA'ya saldırır, ancak bu aynı zamanda onları bazı açılardan savunmasız hale getirir. CRISPR dizileri, virüsten önemli DNA şeritlerini çalıyor ve bunları küçük Mors kodu mesajlarında saklıyor. Benzer bir virüs tekrar saldırdığında CRISPR şöyle yanıt verir: "Ah, şunun farkındayız: İşte onu nasıl yenebiliriz!" Ve ilgili Mors kodu mesajını savaş alanına gönderir.

Vikipedi
Size bunun bir savaş alanı olduğunu söylemiştik.Vikipedi Görselleri
Vikipedi Görselleri

Orada Cas adı verilen küçük CRISPR askerleri, bu görev için özel olarak üretilen ve numaralandırılmış enzimler vardı. Amaçları virüs DNA'sına bağlanıp onu zayıf noktasından kesmek. İleti. Bu, virüsü kapatır ve organizmanın kendini başarılı bir şekilde savunmasını sağlar.

Cas9
Paha biçilmez Cas9 enziminin 3 boyutlu modeli ve dünyadaki tüm çirkin proteinler için iç açıcı bir hikaye.NIH Resim Galerisi | Flickr

…Tamam aşkım. Bu neden yine önemli?

Çünkü -ve bunun önemini küçümsemek zor- CRISPR yalnızca telgrafını kullanıyor Virüslere karşı savunma sistemi geliştiren bilim adamları, bu telgrafı virüslere karşı savunma amaçlı kullanabileceklerini fark ettiler. iletişim herhangi bir şey. Bir geni kapatmak mı? Elbette (viral bir gen olmasına bile gerek yok). Bir geni açmak mı? Hiç sorun değil; sadece enzim Cas askerlerine doğru talimatları telgrafla gönderin. Özellikle CRISPR-Cas9, doğru mesajları aldığı sürece DNA'yı dilimlemek, yeniden birleştirmek ve genel olarak düzenlemek için mükemmel bir araç haline gelebilir.

Bilim insanları yıllardır Cas9'u kontrol etmenin ve daha sonra Cas9 için küçük RNA kılavuzları geliştirmenin yolları üzerinde çalışıyorlar. askerler ve hatta yardımcı askerler, sızma riski olmadan sızma ve çıkarmada daha iyi olan Cpf1'i çağırır. mutasyon. Bununla karşılaştırıldığında, eski, hantal gen manipülasyonu araçları, cerrahi lazerlerin yanındaki mağara adamı kulüplerine benziyordu. Bu, bilim camiasında büyük bir haber haline geldi ve aslında farklı gruplar ve araştırmacılar arasında kimin neyi hak ettiği konusunda birçok savaş başlattı.

DNA Duvarı

Şimdiye kadar, çok iyi. Peki bu neden teknoloji dünyasında bu kadar önemli?

Çünkü şu anda büyük bir CRISPR deneyi patlamasının başlangıcındayız. Tıbbi cihazlarımız ve bilimsel bilgimiz, CRISPR'dan öğrendiklerimizi pratiğe dökebilecek ve gen birleştirme konusunda hızlı, etkili deneyler yapmaya başlayabilecek noktaya ulaştı. Son teknolojiye ilgi duyanlar için, saçak-bilimin değerli başarıları, olması gereken yer burası.

Gerçekten mi? Düzenleyebileceğimizi mi söylüyorsunuz? herhangi biriŞimdi DNA mı?

İyi soru. Henüz o noktaya gelmedik ama gelecek vaat eden birkaç deney yapıldı. Bir çift maymun üretildi hedeflenen mutasyonlar yoluyla spesifik gen değişiklikleriyle CRISPR tekniklerini kullanarak. Burada amaç genetik sorunları doğumdan önce tespit edip hatalı genleri parçalamaktı. herhangi bir zarar veremezler (aynı zamanda sadece maymunlarla değil maymunlarla da çalışması önemliydi) fareler). Diğer deneyler sürecin aynı zamanda şu amaçlarla da kullanılabileceğini göstermiştir: HIV enfeksiyonuna direnmek için DNA'yı güvenli bir şekilde değiştirin.

Ancak en heyecan verici deney, bilim adamlarının CRISPR tekniklerini kullanarak CRISPR tekniklerini kullanmaya çalıştığı Çin'de devam ediyor. hasarlı DNA'yı hücrelerden uzaklaştırın yaşayan yetişkin akciğer kanseri hastalarının sayısı. Bu projenin ne kadar başarılı olduğunu görmek için birçok göz var.

Pekala: CRISPR'ın geleceği neye benziyor?

Yapacak çok işimiz var. Yukarıda bahsedilen deneylerin uzun süreli pahalı araştırmalar gerektirdiğini ve daha önce pek çok başarısız vakayı gerektirdiğini belirtmekte fayda var. Başarıya ulaşıldı ve o zaman bile bu deneylerin doğru bir şekilde nasıl tekrarlanacağını öğrenmek ciddi emek ve yatırım gerektirecek.

Ancak bu, yeni keşiflerden çok iyileştirmeyle ilgili: Başka bir deyişle, CRISPR'ı tıp dünyasına uygulamalar getirecek kadar iyi kullanmayı öğrenmemiz an meselesi. Bu gerçekleşmeye başladığında (ve bu sadece birkaç yıl sonra olabilir), gen manipülasyonuyla ilgili teorik sorularımızın çoğu, tasarımcı bebeklerSilahlandırılmış organizmalar, insani güçlendirme ve tedavi için ödeme sistemleri teorik olmanın çok daha ötesine geçecek.

Editörlerin Önerileri

  • CRISPR gen düzenlemesi, yaygın bir kümes hayvanı virüsünün izinde durdurulmasına yardımcı olabilir
  • Çin'in genetiği değiştirilmiş ikinci hamileliği onaylamasıyla CRISPR bebek efsanesi devam ediyor
  • CRISPR gen düzenlemesi kokaine dayanıklı fareler yaratıyor, bağımlılık bulmacasını çözmeyi hedefliyor