CRISPR gen düzenlemesi, RNA'yı hedef alarak ileriye doğru büyük bir adım daha atıyor
İlk kez 2007'de gösterildiğinden bu yana, gen düzenleme aracı CRISPR/Cas9 kuraklığa dayanıklı mahsuller ve hastalıklara dayanıklı sığırlar gibi organizmalar yapmak amacıyla DNA'yı düzenlemek için kullanıldı. Kasım ayında teknoloji bile kullanıldı ciddi kalıtsal hastalığı olan bir adamı tedavi etmek amacıyla.
Şimdi Salk Enstitüsü'nden bir araştırma ekibi, RNA'yı hedef alan yeni bir CRISPR enzim ailesi tanımladı DNA yerine bu aracı, hastalıktan muzdarip bir kişiden izole edilen hücrelerdeki protein dengesizliğini gidermek için kullandı. demans.
Önerilen Videolar
"RNA 'mesajları' birçok biyolojik sürecin temel aracılarıdır." Patrick HsuÇalışmayı yöneten Salk biyoloji uzmanı Digital Trends'e şunları söyledi: "Bunlar nispeten statik DNA dizilerinin dinamik karşılığıdır. Pek çok hastalıkta bu RNA mesajları dengesizdir, bu nedenle onları doğrudan hedefleme ve bunları sağlam ve spesifik bir şekilde modüle etme yeteneği, DNA düzenlemeyi mükemmel bir şekilde tamamlayacak."
Hsu şöyle devam etti: "Amacımız, insan hücrelerinde son derece sağlam ve spesifik olacak bir RNA-hedefleme enzimi bulmak için mikrobiyal yaşam boyunca CRISPR sistemlerinin doğal çeşitliliğini araştırmaktı."
İlgili
- CRISPR gen düzenlemesi, yaygın bir kümes hayvanı virüsünün izinde durdurulmasına yardımcı olabilir
- Bitkilerin evcilleştirilmesi genellikle yüzyıllar alır. CRISPR bunu iki yılda başardı
Hsu, bu kadar geniş kapsamlı bir projenin başarı oranının "genelde oldukça düşük" olduğunu ve birkaç ek gereksinimin çabalarını daha da karmaşık hale getirdiğini itiraf etti. Birincisi, RNA'yı viral olarak beynin bölümlerine iletebilecek küçük bir CRISPR varyantı bulmaya kararlıydılar; Cas9 gibi araçlarla erişilemeyen bir işlev. Aracın günümüzün altın standartlı RNA hedefleme teknolojisinden daha esnek ve etkili olması gerekiyordu.
İstedikleri aracı bulmak için Hsu ve meslektaşları ilk olarak bakteriyel DNA veritabanlarını tarayan bir hesaplamalı program oluşturdular. Bir CRISPR sistemine sinyal veren tekrarlayan DNA kalıplarını araştırdılar ve adlandırdıkları bir RNA-hedefleyici enzim ailesi tanımladılar. Cas13d. Daha sonra insan hücrelerinde kullanıma en uygun versiyon için Cas13d ailesindeki aramalarını belirlediler ve adı verilen bir bağırsak bakterisine ulaştılar. Ruminococcus flavefaciens XPD3002veya CasRx.
Araştırmacılar CasRx'i insan hücrelerinde işlev görecek ve nörodejeneratif bozukluk FTD adı verilen bir demans biçimini ele alacak şekilde tasarladılar. Bunu yapmak için, aracı bir virüsün içine paketlediler ve bunu bir FTD hastasının kök hücrelerinden kültürlenen nöronlara ilettiler. Bu hafta Cell dergisinde yayınlanan bir çalışmada CasRx, Alzheimer hastalığı da dahil olmak üzere demans türlerinde rol oynayan tau proteinlerinin yeniden dengelenmesinde yüzde 80 etkinlik gösterdi.
Hsu, "Bu araç, yakın vadede RNA biyolojisinin incelenmesi ve gelecekte de RNA ile ilişkili hastalıkların tedavisi için çok yararlı olacaktır" dedi. “Gen düzenleme, DNA kesintileri yoluyla genom dizisinde değişikliklere yol açar ve bunun etkileri düzenlenmiş bir hücrede kalıcıdır… RNA hedefleme CasRx ile RNA seviyelerini sağlıklı bir düzeye geri döndürmek gibi DNA hasarına neden olmadan geçici veya kademeli değişiklikler oluşturmak için kullanılabilir. durum."
Editörlerin Önerileri
- Henüz diyetinizi bırakmayın ancak bilim insanları CRISPR'ın nasıl yağ yakabileceğini keşfetti
- CRISPR-Cas9 gen düzenlemesi bir gün vücuttaki HIV virüsünü 'kapatabilir'
- CRISPR köpeklerde ölümcül genetik hastalıkları durduruyor, yakında insanlarda da aynı şeyi yapabilir
Yaşam tarzınızı yükseltinDigital Trends, en son haberler, eğlenceli ürün incelemeleri, anlayışlı başyazılar ve türünün tek örneği olan ön bakışlarla okuyucuların teknolojinin hızlı tempolu dünyasını takip etmelerine yardımcı olur.
