"Son yıllarda kalıtsal kör edici hastalıkların tedavisi için gen aktarım yaklaşımlarının geliştirilmesinde büyük ilerleme kaydedildi." Dr.Jean Bennett Pensilvanya Üniversitesi'nden Digital Trends'e şunları söyledi:
Önerilen Videolar
Dergide yayınlanan bir araştırma projesinde İnsan Gen TerapisiBennett liderliğindeki bir ekip, terapötik genlerin doğrudan göze iletilmesine yönelik yeni yöntemleri test etti. Bunlar arasında AAV7m8 ve AAV8BP2 adı verilen ve belirli retina hücresi türlerini hedeflemek üzere özel olarak tasarlanmış iki "AAV vektörü" vardı. AAV vektörleri, düzeltilmiş genleri ve küçük nükleik asitleri tek tek hücrelere ileterek çalışır; burada nadir görülen genetik hastalıkların seyrini tersine çevirmek için çoğalabilirler.
Bennett şöyle devam etti: "Bu [belirli] vektörlerin vaatleri nedeniyle, bu reaktiflerin büyük bir hayvanın retinasına iletildiğinde özelliklerinin kapsamlı bir analizini gerçekleştirdik."
Ekip, tedavileri insan olmayan primatlar üzerinde test etti çünkü vektörlerin üzerinde çalışmak üzere tasarlandığı gözün makula ve fovea kısımları yalnızca primatlarda bulunuyordu. Her iki durumda da vektörlerin etkili bir şekilde çalıştığı görüldü.
Çalışmanın tamamı Pennsylvania Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesi tarafından başlatılan heyecan verici hassas tıp programının bir parçası. Bu yılın başlarında tıp - çeşitli tıbbi sorunları çözmek için gen terapileri ve genom düzenlemedeki ilerlemeyi hızlandırmaya adanmıştır koşullar.
Sırada bu özel araştırma var mı? Bennett, "Açıklanan yeni AAV'ler, özellikle kör edici hastalıklarda güvenlik ve etkinlik açısından, önce büyük hayvan modellerinde ve son olarak da insan klinik deneylerinde test edilecek" dedi.
Gelecekteki gelişmeler için gözlerimizi dört açacağız!
Editörlerin Önerileri
- Düzenleme, geri alma: Geçici gen düzenleme sivrisinek sorununun çözülmesine yardımcı olabilir
- Gen düzenlemesi, yalnızca erkek sivrisineklerin doğmasına neden olarak sıtmaya karşı savaşabilir
- Gen terapisi, monokrom görüşü olan kişilerin renkli görmesine yardımcı olur
- Bilim adamları, bağımlılıkla mücadeleye yardımcı olabilecek gen terapisi için insanlar üzerinde denemeler istiyor
- CRISPR-Cas9 gen düzenlemesi bir gün vücuttaki HIV virüsünü 'kapatabilir'
Yaşam tarzınızı yükseltinDigital Trends, en son haberler, eğlenceli ürün incelemeleri, anlayışlı başyazılar ve türünün tek örneği olan ön bakışlarla okuyucuların teknolojinin hızlı tempolu dünyasını takip etmelerine yardımcı olur.
