Özellikle Luxturna, hastanın gözüne sağlıklı bir gen taşıyan, genetiği değiştirilmiş bir virüstür. Testler "dramatik sonuçlar" gösterdi NPR raporuTedavi gören hastalar eskisinden çok daha etkili bir şekilde görebiliyor. Sonuç olarak, Luxturna tedavisi görenlerin çoğu ilk kez belirli görevleri yerine getirebildi. Hastalar önemli ölçüde iyileşen göz sağlığı sayesinde okuyabilir, spor yapabilir, bisiklete binebilir ve kendi başlarına dışarı çıkabilirler. görüş.
Önerilen Videolar
"Bugünkü onay, gen terapisi alanında bir başka ilki işaret ediyor; hem terapinin işleyişi hem de gen terapisinin kullanımının kanser tedavisinin ötesinde, hastalıkların tedavisine kadar genişletilmesi açısından. FDA Komiseri Scott Gottlieb yaptığı açıklamada, görme kaybı - ve bu dönüm noktası, bu çığır açıcı yaklaşımın geniş bir yelpazedeki zorlu hastalıkların tedavisindeki potansiyelini güçlendiriyor" dedi.
İlgili
- Gen terapisi, monokrom görüşü olan kişilerin renkli görmesine yardımcı olur
- Çinli doktorların dünyanın ilk genetiği değiştirilmiş bebeklerini doğurduğu bildirildi
Bu genel olarak iyi bir yıl oldu gen tedavisi - Ağustos ayında Kymriah, lösemiyi tedavi etmek için onaylanan ilk gen terapisi ilacı olurken, Yescarta Ekim ayında lenfoma tedavisi için FDA onayını aldı.
Gottlieb, "Onlarca yıllık araştırmanın sonucu, bu yıl ciddi ve nadir hastalıkları olan hastalar için üç gen terapisi onayıyla sonuçlandı" diye ekledi. "Gen terapisinin, en yıkıcı ve tedavi edilemez hastalıklarımızın çoğunun tedavisinde ve belki de iyileştirilmesinde temel dayanak noktası olacağına inanıyorum."
Gen terapisi gerçekten de bu hastalıkların çoğuna uzun zamandır beklenen bir tedavi olabilirken, bu tedavilerin oldukça ciddi fiyat etiketleri de olabilir. NPR'nin belirttiği gibi, ilk gen terapisi ürününün maliyeti 475.000 dolardır ve Luxturna üreticisi Spark Therapeutics henüz ne kadar ücret alacağını açıklamadı. Ancak spekülasyonlar bunun 1 milyon dolara mal olabileceğini öne sürüyor hasta başına.
Peter, "Fiyat etiketinin çok büyük olacağını düşünüyorum; tipik bir Amerikalının yıllık ücretinin 20 veya 30 katı" dedi. Memorial Sloan Kettering Kanser Merkezi Sağlık Politikası ve Sonuçları Merkezi direktörü Bach şunları söyledi: NEPAL RUPİSİ. "Bunun gibi nadir durumlarda kendimize sormamız gereken soru, toplumdan bu şirketlerdeki yatırımcılara tam olarak ne kadar servet aktarılması gerektiğidir. Buna değinmeden, yatırımcıların ne kadar alabileceklerine karar vermelerine izin veriyoruz."
Editörlerin Önerileri
- Yeni gen terapisi yağları azaltıyor ve kolaylıkla kas geliştiriyor. Ama bir sorun var
- Bilim adamları, bağımlılıkla mücadeleye yardımcı olabilecek gen terapisi için insanlar üzerinde denemeler istiyor
Yaşam tarzınızı yükseltinDigital Trends, en son haberler, eğlenceli ürün incelemeleri, anlayışlı başyazılar ve türünün tek örneği olan ön bakışlarla okuyucuların teknolojinin hızlı tempolu dünyasını takip etmelerine yardımcı olur.
