การแก้ไขยีน CRISPR ก้าวไปอีกขั้นโดยมุ่งเป้าไปที่ RNA
นับตั้งแต่มีการสาธิตครั้งแรกในปี 2550 เครื่องมือแก้ไขยีน CRISPR/Cas9 ถูกนำมาใช้เพื่อแก้ไข DNA ในความพยายามที่จะสร้างสิ่งมีชีวิต เช่น พืชที่ทนแล้งและโคที่ต้านทานโรค ในเดือนพฤศจิกายน มีการใช้เทคโนโลยีนี้ด้วยซ้ำ ในความพยายามที่จะรักษาชายที่เป็นโรคร้ายแรงที่สืบทอดมา.
ขณะนี้ทีมนักวิจัยจากสถาบัน Salk ได้ระบุเอนไซม์ CRISPR ตระกูลใหม่ที่กำหนดเป้าหมาย RNA แทน DNA และใช้เครื่องมือนี้เพื่อแก้ไขความไม่สมดุลของโปรตีนในเซลล์ที่แยกได้จากบุคคลที่ทุกข์ทรมานจาก ภาวะสมองเสื่อม
วิดีโอแนะนำ
“ข้อความ RNA เป็นตัวกลางสำคัญของกระบวนการทางชีววิทยาหลายอย่าง” แพทริค ซูนักวิจัยด้านชีววิทยาของ Salk ซึ่งเป็นผู้นำการศึกษานี้ กล่าวกับ Digital Trends “พวกมันเป็นคู่ที่มีไดนามิกกับลำดับดีเอ็นเอที่ค่อนข้างคงที่ ในหลายโรค ข้อความ RNA เหล่านี้ไม่สมดุล ดังนั้นความสามารถในการกำหนดเป้าหมายโดยตรงและปรับเปลี่ยนด้วยวิธีที่มีประสิทธิภาพและเฉพาะเจาะจงจะเป็นส่วนเสริมที่ดีในการแก้ไข DNA”
Hsu กล่าวต่อว่า "เป้าหมายของเราคือการสำรวจความหลากหลายตามธรรมชาติของระบบ CRISPR ตลอดช่วงชีวิตของจุลินทรีย์ เพื่อค้นหาเอนไซม์ที่กำหนดเป้าหมาย RNA ซึ่งจะแข็งแกร่งและจำเพาะเจาะจงในเซลล์ของมนุษย์"
ที่เกี่ยวข้อง
- การแก้ไขยีน CRISPR สามารถช่วยหยุดยั้งไวรัสสัตว์ปีกทั่วไปได้
- การปลูกพืชในบ้านมักใช้เวลาหลายศตวรรษ CRISPR เพิ่งทำได้ภายในสองปี
Hsu ยอมรับว่าอัตราความสำเร็จของโครงการที่มีขอบเขตกว้างเช่นนี้ “โดยทั่วไปค่อนข้างต่ำ” และข้อกำหนดเพิ่มเติมบางประการทำให้ความพยายามของพวกเขาซับซ้อนยิ่งขึ้น ประการแรก พวกเขาตั้งใจที่จะค้นหาตัวแปร CRISPR ขนาดเล็กที่สามารถส่ง RNA แบบไวรัสไปยังส่วนต่างๆ ของสมอง ซึ่งเป็นฟังก์ชันที่ไม่สามารถเข้าถึงได้ในเครื่องมืออย่าง Cas9 และเครื่องมือนี้จำเป็นต้องมีความยืดหยุ่นและมีประสิทธิภาพมากกว่าเทคโนโลยีการกำหนดเป้าหมาย RNA ที่เป็นมาตรฐานทองคำในปัจจุบัน
เพื่อค้นหาเครื่องมือที่ต้องการ Hsu และเพื่อนร่วมงานของเขาได้สร้างโปรแกรมคำนวณที่รวบรวมฐานข้อมูล DNA ของแบคทีเรีย โดยมองหา สำหรับรูปแบบของการทำซ้ำ DNA ที่ส่งสัญญาณถึงระบบ CRISPR และระบุกลุ่มของเอนไซม์ที่กำหนดเป้าหมาย RNA ที่พวกเขาตั้งชื่อ Cas13d. จากนั้นพวกเขาระบุการค้นหาในตระกูล Cas13d สำหรับเวอร์ชันที่เกี่ยวข้องกับการใช้งานในเซลล์ของมนุษย์มากที่สุดและไปพบแบคทีเรียในลำไส้ที่เรียกว่า Ruminococcus flavefaciens XPD3002หรือ CasRx
นักวิจัยได้ออกแบบ CasRx ให้ทำงานในเซลล์ของมนุษย์และจัดการกับภาวะสมองเสื่อมรูปแบบหนึ่งที่เรียกว่าโรคประสาทเสื่อม FTD ในการทำเช่นนั้น พวกเขาบรรจุเครื่องมือลงในไวรัสและส่งไปยังเซลล์ประสาทที่เพาะเลี้ยงจากสเต็มเซลล์ของผู้ป่วย FTD ในการศึกษาที่ตีพิมพ์ในวารสาร Cell ในสัปดาห์นี้ CasRx แสดงให้เห็นประสิทธิภาพ 80 เปอร์เซ็นต์ในการปรับสมดุลโปรตีนเทาว์ ซึ่งเกี่ยวข้องกับโรคสมองเสื่อมหลายรูปแบบ รวมถึงโรคอัลไซเมอร์
“เครื่องมือนี้จะมีประโยชน์มากสำหรับการศึกษาชีววิทยาของ RNA ในระยะเวลาอันใกล้นี้ และหวังว่าจะรักษาโรคที่เกี่ยวข้องกับ RNA ได้ในอนาคต” Hsu กล่าว “การแก้ไขยีนนำไปสู่การเปลี่ยนแปลงในลำดับจีโนมผ่านการตัด DNA และผลกระทบของมันจะถาวรในเซลล์ที่ถูกแก้ไข … การกำหนดเป้าหมาย RNA ด้วย CasRx สามารถใช้เพื่อสร้างการเปลี่ยนแปลงชั่วคราวหรือแบบค่อยเป็นค่อยไป โดยไม่ก่อให้เกิดความเสียหายต่อ DNA เช่น เพื่อฟื้นฟูระดับ RNA ให้กลับมาแข็งแรง สถานะ."
คำแนะนำของบรรณาธิการ
- อย่าเพิ่งละทิ้งอาหารของคุณ แต่นักวิทยาศาสตร์ได้ค้นพบว่า CRISPR สามารถเผาผลาญไขมันได้อย่างไร
- วันหนึ่งการแก้ไขยีน CRISPR-Cas9 สามารถ 'ปิด' ไวรัส HIV ในร่างกายได้
- CRISPR หยุดยั้งโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรงในสุนัข และอาจจะทำเช่นเดียวกันในมนุษย์เร็วๆ นี้
อัพเกรดไลฟ์สไตล์ของคุณDigital Trends ช่วยให้ผู้อ่านติดตามโลกแห่งเทคโนโลยีที่เปลี่ยนแปลงไปอย่างรวดเร็วด้วยข่าวสารล่าสุด รีวิวผลิตภัณฑ์สนุกๆ บทบรรณาธิการที่เจาะลึก และการแอบดูที่ไม่ซ้ำใคร
