“ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา มีความก้าวหน้าอย่างมากในการพัฒนาแนวทางการนำส่งยีนสำหรับการรักษาโรคที่ทำให้ตาบอดที่สืบทอดมา” ดร.จีน เบนเน็ตต์ แห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลวาเนียบอกกับ Digital Trends
วิดีโอแนะนำ
ในโครงการวิจัยที่ตีพิมพ์ในวารสาร ยีนบำบัดของมนุษย์ทีมที่นำโดยเบนเน็ตต์ได้ทดสอบวิธีการใหม่ในการส่งยีนที่ใช้รักษาโรคไปยังดวงตาโดยตรง สิ่งเหล่านี้รวมถึงสิ่งที่เรียกว่า "เวกเตอร์ AAV" สองชนิดชื่อ AAV7m8 และ AAV8BP2 ซึ่งได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมโดยเฉพาะเพื่อกำหนดเป้าหมายเซลล์จอประสาทตาประเภทเฉพาะ เวกเตอร์ AAV ทำงานโดยการถ่ายทอดยีนที่ถูกแก้ไขและกรดนิวคลีอิกขนาดเล็กไปยังเซลล์แต่ละเซลล์ ซึ่งพวกมันสามารถทำซ้ำเพื่อย้อนกลับการดำเนินโรคทางพันธุกรรมที่หายาก
“เนื่องจากคำมั่นสัญญาของพาหะ [โดยเฉพาะ] เหล่านี้ เราจึงทำการวิเคราะห์คุณสมบัติของรีเอเจนต์เหล่านี้อย่างละเอียดเมื่อส่งไปยังเรตินาของสัตว์ตัวใหญ่” เบนเน็ตต์กล่าวต่อ
ทีมงานได้ทดสอบวิธีการรักษากับไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ เนื่องจากมีเพียงไพรเมตเท่านั้นที่มีจุดมาคูลาและรอยบุ๋มตาของดวงตา ซึ่งเวกเตอร์ได้รับการออกแบบมาให้ใช้งานได้ ในทั้งสองกรณี พบว่าเวกเตอร์ทำงานได้อย่างมีประสิทธิภาพ
งานนี้เป็นส่วนหนึ่งของโครงการการแพทย์แม่นยำที่น่าตื่นเต้นซึ่งเปิดตัวโดย Perelman School of แห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนีย การแพทย์เมื่อต้นปีนี้ ซึ่งอุทิศตนเพื่อเร่งความก้าวหน้าในการรักษายีนและการแก้ไขจีโนมเพื่อแก้ปัญหาทางการแพทย์ที่หลากหลาย เงื่อนไข.
ต่อไปกับงานวิจัยชิ้นนี้โดยเฉพาะ? “AAV ใหม่ที่ได้รับการอธิบายไว้จะได้รับการทดสอบเพื่อความปลอดภัยและประสิทธิภาพในโรคที่มองไม่เห็น โดยเฉพาะอย่างยิ่งในสัตว์ขนาดใหญ่ และสุดท้ายในการทดลองทางคลินิกในมนุษย์” เบนเน็ตต์กล่าว
เราจะจับตาดูการพัฒนาในอนาคต!
คำแนะนำของบรรณาธิการ
- แก้ไข เลิกทำ: การแก้ไขยีนชั่วคราวสามารถช่วยแก้ปัญหายุงได้
- การตัดต่อยีนสามารถต่อสู้กับโรคมาลาเรียได้โดยทำให้ยุงตัวผู้เกิดเท่านั้น
- ยีนบำบัดช่วยให้ผู้ที่มีการมองเห็นสีเดียวมองเห็นเป็นสีได้
- นักวิทยาศาสตร์ต้องการการทดลองยีนบำบัดในมนุษย์ซึ่งสามารถช่วยต่อสู้กับการติดยาได้
- วันหนึ่งการแก้ไขยีน CRISPR-Cas9 สามารถ 'ปิด' ไวรัส HIV ในร่างกายได้
อัพเกรดไลฟ์สไตล์ของคุณDigital Trends ช่วยให้ผู้อ่านติดตามโลกแห่งเทคโนโลยีที่เปลี่ยนแปลงไปอย่างรวดเร็วด้วยข่าวสารล่าสุด รีวิวผลิตภัณฑ์สนุกๆ บทบรรณาธิการที่เจาะลึก และการแอบดูที่ไม่ซ้ำใคร
