โดยเฉพาะอย่างยิ่ง Luxturna เป็นไวรัสดัดแปลงพันธุกรรมที่นำยีนที่มีสุขภาพดีเข้าสู่ดวงตาของผู้ป่วย การทดสอบแสดงให้เห็น "ผลลัพธ์ที่น่าทึ่ง" ต่อ รายงานเอ็นพีอาร์โดยผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาสามารถมองเห็นได้อย่างมีประสิทธิภาพมากกว่าเดิม ด้วยเหตุนี้ หลายๆ คนที่ได้รับการรักษาด้วย Luxturna จึงสามารถปฏิบัติงานบางอย่างได้เป็นครั้งแรก — ผู้ป่วยสามารถอ่านหนังสือ เล่นกีฬา ขี่จักรยาน และออกไปข้างนอกได้ด้วยตัวเอง เนื่องจากมีการปรับปรุงให้ดีขึ้นอย่างเห็นได้ชัด วิสัยทัศน์.
วิดีโอแนะนำ
“การอนุมัติในวันนี้ถือเป็นครั้งแรกในด้านยีนบำบัด ทั้งในด้านวิธีการทำงานของการบำบัดและในการขยายการใช้ยีนบำบัดนอกเหนือจากการรักษามะเร็งไปสู่การรักษา การสูญเสียการมองเห็น และเหตุการณ์สำคัญนี้ตอกย้ำศักยภาพของแนวทางที่ก้าวล้ำนี้ในการรักษาโรคที่ท้าทายหลากหลายประเภท” Scott Gottlieb กรรมาธิการ FDA กล่าวในแถลงการณ์
ที่เกี่ยวข้อง
- ยีนบำบัดช่วยให้ผู้ที่มีการมองเห็นสีเดียวมองเห็นเป็นสีได้
- มีรายงานแพทย์จีนได้คลอดบุตรที่ได้รับการตัดต่อยีนคนแรกของโลก
ปีนี้ถือเป็นปีที่ดีโดยรวมสำหรับ ยีนบำบัด – ในเดือนสิงหาคม Kymriah กลายเป็นยาบำบัดด้วยยีนตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติให้ใช้รักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว ในขณะที่ Yescarta ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในการรักษามะเร็งต่อมน้ำเหลืองในเดือนตุลาคม
“จุดสูงสุดของการวิจัยหลายทศวรรษส่งผลให้มีการอนุมัติยีนบำบัดสามครั้งในปีนี้สำหรับผู้ป่วยโรคร้ายแรงและหายาก” Gottlieb กล่าวเสริม “ฉันเชื่อว่าการบำบัดด้วยยีนจะกลายเป็นแกนนำในการรักษา และอาจช่วยรักษาความเจ็บป่วยที่ร้ายแรงและรักษาไม่หายได้หลายอย่างของเรา”
แม้ว่าการบำบัดด้วยยีนอาจเป็นวิธีรักษาโรคต่างๆ ที่รอคอยมานาน แต่การรักษาเหล่านี้อาจมาพร้อมกับป้ายราคาที่ค่อนข้างจริงจัง ดังที่ NPR ระบุไว้ ผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดตัวแรกมีราคาสูงถึง 475,000 ดอลลาร์ และ Spark Therapeutics ผู้ผลิต Luxturna ยังไม่ได้เปิดเผยว่าจะเรียกเก็บเงินจำนวนเท่าใด แต่การเก็งกำไรชี้ให้เห็นว่าอาจมีราคา 1 ล้านเหรียญ ต่อผู้ป่วย.
“ฉันคิดว่าป้ายราคาคงจะมหาศาล – 20 หรือ 30 เท่าของค่าจ้างต่อปีของคนอเมริกันทั่วไป” ดร. ปีเตอร์ บาค ผู้อำนวยการศูนย์นโยบายสุขภาพและผลลัพธ์ที่ศูนย์มะเร็ง Memorial Sloan Kettering กล่าว เอ็นพีอาร์ “สำหรับเงื่อนไขที่หายากเช่นนี้ คำถามที่เราต้องถามตัวเองก็คือ ควรโอนความมั่งคั่งจากสังคมไปให้กับนักลงทุนในบริษัทเหล่านี้มากน้อยเพียงใด โดยไม่ได้ระบุว่าเราแค่ปล่อยให้นักลงทุนตัดสินใจว่าพวกเขาจะรับได้มากน้อยเพียงใด”
คำแนะนำของบรรณาธิการ
- ยีนบำบัดรูปแบบใหม่ช่วยลดไขมันและสร้างกล้ามเนื้อได้อย่างง่ายดาย แต่ก็มีสิ่งที่จับได้
- นักวิทยาศาสตร์ต้องการการทดลองยีนบำบัดในมนุษย์ซึ่งสามารถช่วยต่อสู้กับการติดยาได้
อัพเกรดไลฟ์สไตล์ของคุณDigital Trends ช่วยให้ผู้อ่านติดตามโลกแห่งเทคโนโลยีที่เปลี่ยนแปลงไปอย่างรวดเร็วด้วยข่าวสารล่าสุด รีวิวผลิตภัณฑ์สนุกๆ บทบรรณาธิการที่เจาะลึก และการแอบดูที่ไม่ซ้ำใคร
