CRISPR-genredigeringstekniker erbjuder några spännande möjligheter för medicin, oavsett om det hjälper till att behandla ALS, bekämpar spridningen av malaria eller potentiellt ger oss ett obegränsat utbud av transplanterade organ. Men genredigering är också kontroversiell, vilket framgår av den senaste tidens ramaskri om rapporter från Kina att bebisar fick sitt DNA redigerat för att potentiellt stoppa dödliga sjukdomar som HIV, smittkoppor och kolera.
Det är en anledning till varför en ny forskning från University of California, San Francisco, forskare är så potentiellt spännande. De har visat hur CRISPR-terapier kan användas för att förhindra svår fetma hos möss. Men de uppnådde denna långvariga viktkontroll utan att behöva göra en enda redigering av mössens genom. Den resulterande tekniken skulle potentiellt kunna tillämpas på andra typer av genetisk modifiering också.
Rekommenderade videor
"Vi har två kopior av varje gen: En från varje förälder," Nadav Ahituv, professor i bioteknik och terapeutiska vetenskaper vid UCSF, berättade för Digital Trends. "Om en kopia har en mutation som gör den icke-funktionell, kommer det bara att ge hälften av RNA och protein från den genen. För vissa gener är detta helt okej, men det finns 660 gener där att ha hälften av [RNA och proteinet] leder till mänsklig sjukdom. I de fallen har du fortfarande en helt normal kopia som bara ger dig RNA- och proteinnivåer på 50 procent. Vad vi gjorde här var att rikta in den normala kopian och pressa ut mer RNA och protein från den genom att öka nivåerna den genererar. Vi riktar oss specifikt mot den genen genom att dra fördel av CRISPR... men använder en mutant form av CRISPR som inte kan skära DNA, bara rikta in oss på den."
Teamet valde fetma som sin modell för att se om de kunde lösa det genom att rikta in sig på en normal kopia av båda av två gener som är avgörande för att reglera hunger. Dessa gener visar sig ofta vara muterade hos svårt överviktiga individer. När en av dessa kopior av dessa gener är inaktiverad, måste den återstående kopian bära hela arbetsbördan. Som sådan är signalen som den sänder - att berätta för individen att de har ätit tillräckligt - inte tillräckligt hög. Resultatet är att personen utsätts för en oupphörlig aptit.
Efter att ha arbetat i sitt experiment med möss tror forskarna att liknande tillvägagångssätt kan fungera i försök på människor. "Men det kommer att behövas många fler experiment och tid innan detta säkert kan användas på kliniken," sa Ahituv. "Detta bör endast införas i patienter efter att korrekta experiment, kliniska prövningar och godkännanden av mänskliga protokoll är på plats."
Ett papper som beskrev arbetet var nyligen publicerad i tidskriften Science.
Redaktörens rekommendationer
- CRISPR-genredigering kan hjälpa till att stoppa ett vanligt fjäderfävirus i dess spår
- CRISPR-genredigering för att ta på sig ärftlig blindhet i amerikansk studie
- CRISPR-genredigering skapar kokainsäkra möss, syftar till att knäcka beroendepussel
Uppgradera din livsstilDigitala trender hjälper läsare att hålla koll på den snabba teknikvärlden med alla de senaste nyheterna, roliga produktrecensioner, insiktsfulla redaktioner och unika smygtittar.
