"V zadnjih letih je bil dosežen velik napredek pri razvoju pristopov za dostavo genov za zdravljenje dednih slepih bolezni," Dr. Jean Bennett z Univerze v Pennsylvaniji povedal za Digital Trends.
Priporočeni videoposnetki
V raziskovalni nalogi, objavljeni v žurnalu Humana genska terapija, je ekipa pod vodstvom Bennetta testirala nove metode za dostavo terapevtskih genov neposredno v oko. Ti so vključevali dva tako imenovana "AAV vektorja", imenovana AAV7m8 in AAV8BP2, ki sta bila posebej zasnovana za ciljanje na specifične vrste celic mrežnice. Vektorji AAV delujejo tako, da prenašajo popravljene gene in majhne nukleinske kisline v posamezne celice, kjer se lahko razmnožujejo in obrnejo potek redkih genetskih bolezni.
"Zaradi obljube teh [posebnih] vektorjev smo izvedli temeljito analizo lastnosti teh reagentov, ko so bili dostavljeni na mrežnico velike živali," je nadaljeval Bennett.
Ekipa je testirala terapije na nečloveških primatih, ker imajo samo primati dele očesa makule in fovee, na katerih so vektorji zasnovani za delovanje. V obeh primerih je bilo ugotovljeno, da vektorji delujejo učinkovito.
Vse delo je del vznemirljivega programa natančne medicine, ki ga je začela Perelmanova šola Univerze v Pensilvaniji. Medicina v začetku tega leta – namenjena pospeševanju napredka pri genskih terapijah in urejanju genoma za reševanje različnih medicinskih pogoji.
Naslednja s to posebno raziskavo? "Novi AAV, ki so bili opisani, bodo preizkušeni glede varnosti in učinkovitosti zlasti pri oslepljujočih boleznih, najprej na velikih živalskih modelih in nazadnje v kliničnih preskušanjih pri ljudeh," je opozoril Bennett.
Oči bomo imeli odprte za prihodnji razvoj!
Priporočila urednikov
- Uredi, razveljavi: Začasno urejanje genov bi lahko pomagalo rešiti problem komarjev
- Z urejanjem genov bi se lahko borili proti malariji tako, da bi povzročili rojstvo samo samcev komarjev
- Genska terapija ljudem z enobarvnim vidom pomaga videti v barvah
- Znanstveniki želijo poskuse genske terapije na ljudeh, ki bi lahko pomagali v boju proti zasvojenosti
- Urejanje gena CRISPR-Cas9 bi lahko nekega dne "izklopilo" virus HIV v telesu
Nadgradite svoj življenjski slogDigitalni trendi pomagajo bralcem slediti hitremu svetu tehnologije z vsemi najnovejšimi novicami, zabavnimi ocenami izdelkov, pronicljivimi uvodniki in enkratnimi vpogledi v vsebine.
