Natančneje, Luxturna je gensko spremenjen virus, ki prenaša zdrav gen v pacientovo oko. Preizkusi so pokazali "dramatične rezultate", kot pravi Poročilo NPR, pri čemer lahko zdravljeni bolniki vidijo veliko bolj učinkovito kot prej. Posledično je veliko tistih, ki so bili zdravljeni z zdravilom Luxturna, lahko prvič opravljalo določene naloge — bolniki so lahko brali, se ukvarjali s športom, kolesarili in šli sami ven, zahvaljujoč občutnemu izboljšanju vizija.
Priporočeni videoposnetki
»Današnja odobritev pomeni še eno novost na področju genske terapije – tako glede delovanja terapije kot pri razširitvi uporabe genske terapije izven zdravljenja raka na zdravljenje izguba vida — in ta mejnik krepi potencial tega prebojnega pristopa pri zdravljenju širokega nabora zahtevnih bolezni,« je v izjavi dejal komisar FDA Scott Gottlieb.
Povezano
- Genska terapija ljudem z enobarvnim vidom pomaga videti v barvah
- Kitajski zdravniki so domnevno rodili prve dojenčke na svetu z gensko spremenjenimi otroki
To leto je bilo na splošno dobro za gensko zdravljenje — avgusta je Kymriah postalo prvo zdravilo za gensko terapijo, odobreno za zdravljenje levkemije, medtem ko je Yescarta oktobra prejela odobritev FDA za zdravljenje limfoma.
"Vrhunec desetletij raziskav je letos privedel do treh odobritev genske terapije za bolnike z resnimi in redkimi boleznimi," je dodal Gottlieb. "Verjamem, da bo genska terapija postala temelj pri zdravljenju in morda ozdravitvi številnih naših najbolj uničujočih in nerešljivih bolezni."
Medtem ko bi genska terapija res lahko bila dolgo pričakovano zdravilo za mnoge od teh bolezni, bi to zdravljenje lahko imelo tudi precej resne cene. Kot je zapisal NPR, prvi izdelek za gensko terapijo stane ogromnih 475.000 dolarjev, proizvajalec Luxturna Spark Therapeutics pa še ni razkril, koliko bo zaračunal. Vendar špekulacije kažejo, da bi lahko stala milijon dolarjev na bolnika.
"Mislim, da bo cena ogromna - 20- ali 30-kratna letna plača tipičnega Američana," dr. Peter Bach, direktor Centra za zdravstveno politiko in rezultate pri Memorial Sloan Kettering Cancer Center, je povedal NPR. »Za redke razmere, kot je ta, si moramo zastaviti vprašanje, koliko bogastva je treba prenesti iz družbe na vlagatelje v ta podjetja. Ne da bi to obravnavali, le prepuščamo vlagateljem, da se odločijo, koliko lahko sprejmejo.«
Priporočila urednikov
- Nova genska terapija z lahkoto zmanjšuje maščobo in gradi mišice. Vendar obstaja ulov
- Znanstveniki želijo poskuse genske terapije na ljudeh, ki bi lahko pomagali v boju proti zasvojenosti
Nadgradite svoj življenjski slogDigitalni trendi bralcem pomagajo slediti hitremu svetu tehnologije z vsemi najnovejšimi novicami, zabavnimi ocenami izdelkov, pronicljivimi uvodniki in enkratnimi vpogledi v vsebine.
