Za niečo, čo sa nazýva „domáce meno pre molekulárnych biológov“, mnohí z vás pravdepodobne nikdy nepočuli o CRISPR a nevedia, prečo by ste mali byť nadšení (alebo možno vydesení). Je to všetko o pokročilej génovej terapii a spájaní – a prináša sci-fi nápady priamo do reality. Tu je rýchly FAQ o vede za CRISPR a prečo svet venuje takú pozornosť.
Dobre, čo je CRISPR a čo znamená?
CRISPR sa týka nezvyčajných sekvencií DNA, ktoré pomáhajú chrániť organizmy tým, že identifikujú hrozby – najmä vírusy – a útočia na ne. Názov znamená Clustered Pravidelne Interspaced Short Palindromický Opakuje sa. Áno, znie to trochu smiešne, ale v skutočnosti je to veľmi presný popis pri pohľade na samotné sekvencie DNA. Sú zoskupené, sú rozmiestnené v jasných intervaloch a po priradení písmenových hodnôt vyzerajú ako krátke palindrómy, ktoré sa opakujú znova a znova s malými obmenami.
Odporúčané videá
CRISPR boli prvýkrát zaznamenané v 80. rokoch minulého storočia, keď vedci študovali genómy archaea a baktérií. Dokonca aj v takýchto relatívne jednoduchých genómoch si biológovia (najmä Francisco Mojica) začali všímať tieto zvláštne sekvencie, ktoré sa zdalo, že sa opakujú veľmi špecifickým spôsobom, s medzerami medzi nimi. Molekulárni biológovia si boli istí, že majú jedinečný účel, a prevládajúca teória sa čoskoro stala vírusovou obranou, ktorá bola nakoniec dokázaná v roku 2007 pod vedením Philippa Horvatha. Až začiatkom roku 2010 sa však výskumníci začali obzvlášť zaujímať o potenciál CRISPR.
Súvisiace
- Úprava génu CRISPR-Cas9 by jedného dňa mohla „vypnúť“ vírus HIV v tele
- Čínski lekári údajne porodili prvé geneticky upravené deti na svete
Takže je to len reťazec DNA?
Áno a nie. CRISPR sa stal prostriedkom na zostrih génov, úpravu a všeobecné experimentovanie. Aby sme pochopili ako, je dôležité najprv pochopiť úlohu CRISPR v genómoch a ako fungujú pri ochrane organizmov (zvyčajne, ako sme spomenuli, baktérií). Spravodlivým porovnaním by boli telegrafy vysielajúce morzeovku. Každá sekvencia je správou o inom útoku a každá medzera je STOP, ktorá túto správu ukončí. Ak metafory nie sú vaša vec, Harvard ide oveľa hlbšie.
Keď sa organizmus stretne s novým a nebezpečným vírusom, nevie, ako sa chrániť alebo ako vírus odraziť – musí sa to naučiť, rovnako ako väčšina imunitných reakcií. To môže byť zložité, pretože vírusy útočia priamo na DNA... ale to ich tiež robí určitými spôsobmi zraniteľnými. Sekvencie CRISPR kradnú kľúčové reťazce DNA z vírusu a uchovávajú ich v tých malých správach Morseovej abecedy. Keď podobný vírus zaútočí znova, CRISPR odpovie: "Och, poznáme toto: Tu je návod, ako ho poraziť!" A odošle príslušnú správu morzeovky na bojisko.
Tam malí vojaci CRISPR volali Cas – enzýmy vyrobené špeciálne pre túto misiu a očíslované podľa ich účelom je naviazať sa na vírusovú DNA a rozrezať ju na jej slabom mieste podľa informácií zakódovaných v správu. Tým sa vírus vypne a organizmus sa bude môcť úspešne brániť.
…Dobre. Prečo na tom opäť záleží?
Pretože – a je ťažké podceniť dôležitosť tohto – zatiaľ čo CRISPR používa iba svoj telegraf systém na obranu proti vírusom, vedci si uvedomili, že môžu použiť tento telegraf komunikovať čokoľvek. Vypnúť gén? Iste (nemusí to byť ani vírusový gén). Zapnúť gén? Žiadny problém – stačí telegrafovať správnu inštrukciu enzýmu Cas vojakov. Najmä CRISPR-Cas9 sa môže stať vynikajúcim nástrojom na krájanie, rekombináciu a všeobecne úpravu DNA, pokiaľ prijíma správne správy.
Vedci už roky pracujú na spôsoboch kontroly Cas9 a neskôr na vývoji malých sprievodcov RNA pre Cas9. vojaci a dokonca aj pomocní vojaci volajú Cpf1, ktoré sú lepšie v infiltrácii a extrakcii bez rizika mutácia. V porovnaní s tým vyzerali staré, nepraktické nástroje génovej manipulácie ako palice jaskynných mužov vedľa chirurgických laserov. Vo vedeckej komunite sa to stalo obrovskou novinkou a v skutočnosti začalo niekoľko bitiek medzi rôznymi skupinami a výskumníkmi o tom, kto si za čo zaslúži uznanie.
Zatiaľ je všetko dobré. Ale prečo je to veľký problém v technologickom svete?
Pretože sme v súčasnosti na začiatku obrovského výbuchu experimentov CRISPR. Naše lekárske prístroje a vedecké poznatky dosiahli bod, v ktorom môžeme všetko, čo sme sa naučili z CRISPR, uviesť do praxe a začať rýchle a efektívne experimenty na zostrih génov. Pre tých, ktorí sa zaujímajú o špičkovú úroveň, Fringe- hodné výkony vedy, toto je to pravé miesto.
naozaj? Hovoríte, že môžeme upravovať ktokoľvekDNA teraz?
Dobrá otázka. Zatiaľ tam nie sme, ale bolo vykonaných niekoľko sľubných experimentov. Bol vyrobený pár opíc so špecifickými zmenami génov prostredníctvom cielených mutácií pomocou techník CRISPR. Cieľom tu bolo identifikovať genetické problémy ešte pred narodením a narušiť chybné gény tak, aby nemôžu spôsobiť žiadnu škodu (veľká vec bola aj to, že to fungovalo s opicami namiesto len s nimi myši). Ďalšie experimenty ukázali, že tento proces je možné použiť aj na bezpečne zmeniť DNA, aby odolala infekcii HIV.
Najvzrušujúcejší experiment však prebieha v Číne, kde sa vedci snažia využiť techniky CRISPR odstrániť poškodenú DNA z buniek žijúcich dospelých pacientov s rakovinou pľúc. Na tento projekt je veľa očí, aby videli, aký je úspešný.
Dobre: Ako vyzerá budúcnosť CRISPR?
Čaká nás veľa práce. Stojí za zmienku, že vyššie uvedené experimenty si vyžadovali dlhé obdobie drahého výskumu a predtým veľa, veľa neúspešných prípadov bol dosiahnutý úspech – a dokonca aj vtedy, naučiť sa, ako presne opakovať tieto experimenty, bude vyžadovať vážnu prácu a investície.
Ide však skôr o zdokonaľovanie ako o nové objavy: Inými slovami, je len otázkou času, kým sa naučíme používať CRISPR dostatočne dobre na to, aby sme priniesli aplikácie do sveta medicíny. Keď sa to začne diať (a môže to byť len niekoľko rokov), mnohé z teoretických otázok, ktoré máme o génovej manipulácii, dizajnérske baby, zbraňové organizmy, ľudské augmentácie a systémy platenia za liečbu sa stanú oveľa viac než len teoretickými.
Odporúčania redaktorov
- Úprava génu CRISPR by mohla pomôcť zastaviť bežný hydinový vírus v jeho stopách
- Sága o bábätkách CRISPR pokračuje, keď Čína potvrdila druhé tehotenstvo upravené génmi
- Úprava génov CRISPR vytvára myši odolné voči kokaínu a jej cieľom je rozlúsknuť hádanku závislosti
