Editácia génu CRISPR robí ďalší veľký krok vpred a zameriava sa na RNA
Od prvého predstavenia v roku 2007, nástroj na úpravu génov CRISPR/Cas9 sa použil na úpravu DNA v snahe vytvoriť organizmy, ako sú plodiny odolné voči suchu a dobytok odolný voči chorobám. V novembri bola technológia dokonca použitá v snahe liečiť muža so závažným dedičným ochorením.
Teraz tím výskumníkov zo Salkovho inštitútu identifikoval novú rodinu enzýmov CRISPR, ktoré sa zameriavajú na RNA namiesto DNA a použil tento nástroj na riešenie nerovnováhy proteínov v bunkách izolovaných od osoby trpiacej chorobou demenciou.
Odporúčané videá
„Správy RNA sú kľúčovými mediátormi mnohých biologických procesov,“ Patrik Hsu, Salk biológ, ktorý viedol štúdiu, povedal pre Digital Trends. "Sú dynamickým náprotivkom k porovnateľne statickým sekvenciám DNA. Pri mnohých chorobách sú tieto správy RNA nevyvážené, takže schopnosť ich priamo zacieliť a modulovať ich robustným a špecifickým spôsobom bude skvelým doplnkom úpravy DNA.
Hsu pokračoval: "Naším cieľom bolo preskúmať prirodzenú rozmanitosť systémov CRISPR počas mikrobiálneho života, aby sme našli enzým zacielený na RNA, ktorý by bol vysoko robustný a špecifický v ľudských bunkách."
Súvisiace
- Úprava génu CRISPR by mohla pomôcť zastaviť bežný hydinový vírus v jeho stopách
- Domestikácia plodín zvyčajne trvá storočia. CRISPR to dokázal za dva roky
Hsu priznal, že miera úspešnosti projektu s takým širokým záberom bola „vo všeobecnosti dosť nízka“ a že niekoľko dodatočných požiadaviek ich úsilie ešte viac skomplikovalo. Po prvé, boli odhodlaní nájsť malý variant CRISPR, ktorý by dokázal doručiť RNA vírusovo do častí mozgu – funkciu, ktorá je nedostupná nástrojom ako Cas9. A nástroj musel byť flexibilnejší a efektívnejší ako dnešná technológia zacielenia RNA so zlatým štandardom.
Aby našli svoj požadovaný nástroj, Hsu a jeho kolegovia najprv vytvorili výpočtový program, ktorý prečesal databázy bakteriálnej DNA a hľadal pre vzory opakujúcej sa DNA, ktoré signalizujú systém CRISPR, a identifikovali rodinu enzýmov zacielených na RNA, ktoré pomenovali Cas13d. Potom špecifikovali svoje hľadanie v rodine Cas13d na verziu, ktorá je najrelevantnejšia pre použitie v ľudských bunkách a pristáli na črevnej baktérii tzv. Ruminococcus flavefaciens XPD3002alebo CasRx.
Výskumníci vytvorili CasRx tak, aby fungoval v ľudských bunkách a riešil formu demencie nazývanú neurodegeneratívna porucha FTD. Aby tak urobili, zabalili nástroj do vírusu a doručili ho do neurónov, ktoré boli kultivované z kmeňových buniek pacienta s FTD. V štúdii publikovanej tento týždeň v časopise Cell CasRx preukázal 80-percentnú účinnosť pri vyvažovaní tau proteínov, ktoré sa podieľajú na variantoch demencie, vrátane Alzheimerovej choroby.
"Tento nástroj bude veľmi užitočný pri štúdiu biológie RNA v blízkej budúcnosti a dúfajme, že v budúcnosti bude liečiť choroby súvisiace s RNA, " povedal Hsu. „Úprava génov vedie k zmenám v sekvencii genómu prostredníctvom rezov DNA a jej účinky sú v upravenej bunke trvalé... RNA-zacielenie s CasRx možno použiť na generovanie prechodných alebo stupňovitých zmien bez vyvolania poškodenia DNA, ako je napríklad obnovenie hladín RNA na zdravé štát."
Odporúčania redaktorov
- Ešte nevynechajte diétu, ale vedci zistili, ako CRISPR dokáže spaľovať tuky
- Úprava génu CRISPR-Cas9 by jedného dňa mohla „vypnúť“ vírus HIV v tele
- CRISPR zastavuje smrteľné genetické ochorenie u psov a čoskoro by to mohlo urobiť aj u ľudí
Zlepšite svoj životný štýlDigitálne trendy pomáhajú čitateľom mať prehľad o rýchlo sa rozvíjajúcom svete technológií so všetkými najnovšími správami, zábavnými recenziami produktov, užitočnými úvodníkmi a jedinečnými ukážkami.
