Technológie na úpravu génov CRISPR ponúkajú niektoré vzrušujúce možnosti pre medicínu, či už ide o pomoc pri liečbe ALS, boj proti šíreniu malárie alebo potenciálne poskytovanie neobmedzeného zásobovania transplantovanými orgánmi. Úpravy génov sú však tiež kontroverzné, čo dokazuje nedávny výkrik o správach z Číny že bábätkám bola upravená DNA, aby sa potenciálne zastavili smrteľné choroby ako HIV, kiahne a cholera.
To je jeden z dôvodov, prečo je nový výskum z Kalifornskej univerzity v San Franciscu taký potenciálne vzrušujúci. Ukázali, ako možno použiť terapie CRISPR na prevenciu ťažkej obezity u myší. Dosiahli však túto dlhotrvajúcu kontrolu hmotnosti bez toho, aby museli vykonať jednu jedinú úpravu genómu myší. Výsledná technika by sa mohla potenciálne použiť aj na iné typy genetických modifikácií.
Odporúčané videá
"Máme dve kópie každého génu: jednu od každého rodiča," Nadav Ahituv, profesor bioinžinierstva a terapeutických vied na UCSF, povedal pre Digital Trends. „Ak má jedna kópia mutáciu, ktorá ju robí nefunkčnou, poskytne len polovicu RNA a proteínu z tohto génu. Pre niektoré gény je to úplne v poriadku, ale existuje 660 génov, kde polovica [RNA a proteínu] vedie k ochoreniu človeka. V týchto prípadoch stále máte jednu úplne normálnu kópiu, ktorá vám dáva 50 percent RNA a proteínov. To, čo sme tu urobili, bolo zamerať sa na normálnu kópiu a vytlačiť z nej viac RNA a bielkovín zvýšením hladín, ktoré vytvára. Špecificky sa zameriavame na tento gén tým, že využívame výhody CRISPR... ale používame mutantnú formu CRISPR, ktorá nie je schopná štiepiť DNA, len ju zacieliť.“
Tím si vybral obezitu ako svoj model, aby zistil, či ju dokážu vyriešiť zameraním sa na jednu normálnu kópiu oboch dvoch génov kritických pre reguláciu hladu. Často sa zistí, že tieto gény sú mutované u ťažko obéznych jedincov. Keď je jedna z týchto kópií týchto génov zakázaná, zostávajúca kópia musí niesť všetku pracovnú záťaž. Signál, ktorý vysiela, teda jednotlivcovi, že jedol dosť, nie je dostatočne hlasný. Výsledkom je, že človek podlieha neutíchajúcej chuti do jedla.
Vedci, ktorí pracovali na experimente s myšami, veria, že podobné prístupy by mohli fungovať aj pri pokusoch na ľuďoch. "Avšak bude potrebných ešte veľa experimentov a času, kým to bude možné bezpečne použiť na klinike," povedal Ahituv. "Toto by sa malo pacientom zaviesť až po vykonaní riadnych experimentov, klinických skúšok a schválení ľudského protokolu."
Papier popisujúci prácu bol nedávno publikované v časopise Science.
Odporúčania redaktorov
- Úprava génu CRISPR by mohla pomôcť zastaviť bežný hydinový vírus v jeho stopách
- Editácia génu CRISPR na prebratie dedičnej slepoty v americkej štúdii
- Úprava génov CRISPR vytvára myši odolné voči kokaínu a jej cieľom je rozlúsknuť hádanku závislosti
Zlepšite svoj životný štýlDigitálne trendy pomáhajú čitateľom mať prehľad o rýchlo sa rozvíjajúcom svete technológií so všetkými najnovšími správami, zábavnými recenziami produktov, užitočnými úvodníkmi a jedinečnými ukážkami.
