"V posledných rokoch došlo k veľkému pokroku vo vývoji prístupov dodávania génov na liečbu dedičných oslepujúcich chorôb," Dr Jean Bennett University of Pennsylvania povedal pre Digital Trends.
Odporúčané videá
Vo výskumnom projekte uverejnenom v časopise Ľudská génová terapia, tím vedený Bennettom testoval nové metódy na dodávanie terapeutických génov priamo do oka. Patrili sem dva takzvané „AAV vektory“ pomenované AAV7m8 a AAV8BP2, ktoré boli špeciálne navrhnuté tak, aby sa zamerali na špecifické typy buniek sietnice. AAV vektory fungujú tak, že prenášajú opravené gény a malú nukleovú kyselinu do jednotlivých buniek, kde sa môžu replikovať, aby zvrátili priebeh zriedkavých genetických chorôb.
"Vzhľadom na prísľub týchto [konkrétnych] vektorov sme vykonali dôkladnú analýzu vlastností týchto činidiel, keď boli dodané na sietnicu veľkého zvieraťa, " pokračoval Bennett.
Tím testoval terapie na primátoch (okrem človeka), pretože iba primáty vlastnia časti oka makuly a fovey, na ktoré sú vektory navrhnuté. V oboch prípadoch sa zistilo, že vektory fungujú efektívne.
Celá práca je súčasťou vzrušujúceho programu presnej medicíny, ktorý spustila Perelmanova škola Pennsylvánskej univerzity Medicína začiatkom tohto roka – venovaná urýchleniu pokroku v génových terapiách a úprave genómu s cieľom vyriešiť rôzne medicínske podmienky.
Ďalej s týmto konkrétnym výskumom? "Nové AAV, ktoré boli opísané, budú testované na bezpečnosť a účinnosť pri konkrétnych oslepujúcich ochoreniach, najprv na veľkých zvieracích modeloch a nakoniec v klinických štúdiách na ľuďoch," poznamenal Bennett.
Pred budúcim vývojom budeme mať oči otvorené!
Odporúčania redaktorov
- Upraviť, vrátiť späť: Dočasná úprava génov môže pomôcť vyriešiť problém s komármi
- Úprava génov by mohla bojovať proti malárii tým, že by sa rodili iba samce komárov
- Génová terapia pomáha ľuďom s monochromatickým videním vidieť farebne
- Vedci chcú, aby ľudia vyskúšali génovú terapiu, ktorá by mohla pomôcť v boji so závislosťou
- Úprava génu CRISPR-Cas9 by jedného dňa mohla „vypnúť“ vírus HIV v tele
Zlepšite svoj životný štýlDigitálne trendy pomáhajú čitateľom mať prehľad o rýchlo sa rozvíjajúcom svete technológií so všetkými najnovšími správami, zábavnými recenziami produktov, užitočnými úvodníkmi a jedinečnými ukážkami.
