Luxturna je konkrétne geneticky modifikovaný vírus, ktorý prenáša zdravý gén do oka pacienta. Testy ukázali „dramatické výsledky“ za rok Správa NPR, pričom liečení pacienti môžu vidieť oveľa efektívnejšie ako predtým. V dôsledku toho mnohí z tých, ktorí dostali liečbu Luxturnou, boli schopní vykonávať určité úlohy po prvýkrát — pacienti mohli čítať, športovať, bicyklovať a chodiť von sami vďaka svojmu výraznému zlepšeniu vízie.
Odporúčané videá
„Dnešné schválenie predstavuje ďalšie prvenstvo v oblasti génovej terapie – tak v tom, ako terapia funguje, ako aj v rozšírení používania génovej terapie nad rámec liečby rakoviny na liečbu strata zraku – a tento míľnik posilňuje potenciál tohto prelomového prístupu pri liečbe širokého spektra náročných chorôb,“ uviedol vo vyhlásení komisár FDA Scott Gottlieb.
Súvisiace
- Génová terapia pomáha ľuďom s monochromatickým videním vidieť farebne
- Čínski lekári údajne porodili prvé geneticky upravené deti na svete
Tento rok bol ako celok dobrý génová terapia — v auguste sa Kymriah stal prvým liekom na génovú terapiu schváleným na liečbu leukémie, zatiaľ čo Yescarta získala schválenie FDA na liečbu lymfómu v októbri.
„Vyvrcholením desaťročí výskumu boli tento rok tri schválenia génovej terapie pre pacientov s vážnymi a zriedkavými chorobami,“ dodal Gottlieb. "Verím, že génová terapia sa stane základom liečby a možno aj vyliečenia mnohých z našich najničivejších a neriešiteľných chorôb."
Zatiaľ čo génová terapia by skutočne mohla byť dlho očakávaným liekom na mnohé z týchto chorôb, tieto liečby môžu mať aj dosť vážne cenovky. Ako poznamenal NPR, prvý produkt génovej terapie stojí ohromných 475 000 dolárov a výrobca Luxturna Spark Therapeutics zatiaľ neprezradil, koľko si bude účtovať. Špekulácie však naznačujú, že by to mohlo stáť 1 milión dolárov na pacienta.
„Myslím si, že cenovka bude obrovská – 20 alebo 30-násobok ročnej mzdy typického Američana,“ Dr. Peter Bach, riaditeľ Centra pre zdravotnú politiku a výsledky v Cancer Center Memorial Sloan Kettering, povedal NPR. „Pre zriedkavé podmienky, ako je tento, si musíme položiť otázku, koľko bohatstva by sa malo previesť zo spoločnosti na investorov v týchto spoločnostiach. Bez toho, aby sme sa zaoberali tým, že necháme investorov rozhodnúť, koľko si môžu vziať.“
Odporúčania redaktorov
- Nová génová terapia s ľahkosťou znižuje tuk a buduje svalovú hmotu. Má to však háčik
- Vedci chcú, aby ľudia vyskúšali génovú terapiu, ktorá by mohla pomôcť v boji so závislosťou
Zlepšite svoj životný štýlDigitálne trendy pomáhajú čitateľom mať prehľad o rýchlo sa rozvíjajúcom svete technológií so všetkými najnovšími správami, zábavnými recenziami produktov, užitočnými úvodníkmi a jedinečnými ukážkami.
